哈佛医学院的科学家们通过将视网膜中老化眼细胞的时间倒转，成功恢复了小鼠的视力，从而恢复了年轻的基因功能。该团队的工作，于12月2日在Nature上描述，代表了首次证明可能安全地重新编程复杂组织，如眼睛的神经细胞，回到较早的年龄。除了重置细胞的衰老时钟外，研究人员还成功逆转了模拟人类青光眼的动物的视力丧失，青光眼是全球范围内导致失明的主要原因之一。
这一成就代表了首次成功尝试逆转青光眼引起的视力丧失，而不仅仅是阻止其进展。该团队表示，如果通过进一步的研究复制，这种方法可能为促进各种器官的组织修复和逆转人类衰老及与年龄相关的疾病铺平道路。
资深作者David Sinclair表示，他们的研究表明，有可能安全地逆转视网膜等复杂组织的年龄，并恢复其年轻的生物学功能。Sinclair和同事们警告说，这些发现需要在进一步的研究中复制，包括在不同的动物模型中，然后才能进行任何人类实验。尽管如此，他们补充说，这些结果提供了概念验证，并为设计一系列与年龄相关的人类疾病的治疗方法铺平了道路。
为了他们的工作，团队使用了一种腺相关病毒（AAV）作为载体，向小鼠的视网膜传递了三个恢复青春的基因——Oct4、Sox2和Klf4，这些基因通常在胚胎发育期间被开启。治疗对眼睛有多重有益效果。首先，它促进了视神经损伤后神经的再生。其次，它逆转了模拟人类青光眼的动物的视力丧失。第三，它逆转了没有青光眼的老年动物的视力丧失。
该团队的方法基于一个新的关于我们为何衰老的理论。大多数细胞含有相同的DNA分子，但具有广泛不同的功能。为了达到这种程度的专门化，这些细胞必须只读取特定于其类型的基因。这种调节功能是表观基因组的责任，表观基因组是一个在不改变基因的基本DNA序列的情况下，以特定模式开启和关闭基因的系统。该理论假设，随着时间的推移，表观基因组的变化导致细胞读取错误的基因并发生故障，从而引发衰老疾病。
主要研究作者Yuancheng Lu开发了一种基因疗法，可以在活体动物中安全地逆转细胞的年龄。Lu的工作建立在Shinya Yamanaka的诺贝尔奖获奖发现之上，他发现了四个转录因子，Oct4、Sox2、Klf4、c-Myc，可以擦除细胞上的表观遗传标记，并将这些细胞返回到它们的原始胚胎状态，从那里它们可以发育成任何其他类型的细胞。
然而，后续研究表明，当在成年小鼠中使用时，四个Yamanaka因子也可能诱导肿瘤生长，使该方法不安全。
研究人员表示，如果他们的发现通过进一步的动物工作得到确认，他们可以在两年内开始临床试验，以测试这种方法在青光眼患者中的疗效。到目前为止，这些发现是令人鼓舞的。在当前的研究中，对小鼠进行了一年的全身治疗，没有出现负面副作用。