近年来，罕见病逐渐为公众所知。2014年，“冰桶挑战”从美国传到中国后，更多中国人知道了被称为“渐冻人症”的罕见病。相较于一些常见疾病，罕见病少见发生，但罕见病患者并非少数，仅中国就有超过1680万罹患罕见病的病人，全球约有3亿名罕见病患者。医学界已确认的罕见病，种数超过七千种，约占人类已知疾病种类数量的10%，其中80%是由基因缺陷诱发，具有遗传性。
民间公益机构上海四叶草罕见病家庭关爱中心的创始人黄如方自身也是一名罕见病的患者，他患有假性软骨发育不全，一种被俗称为侏儒症的先天性发育异常疾病。这些年，黄如方致力于推动罕见病的公众传播倡导，见证了中国罕见病问题的改善。不久前，黄如方接受《知识分子》专访，分享了他对于中国罕见病问题的思考。
黄如方认为，很多人以自上而下的视角审视、同情罕见病患者，却忽视了罕见病人可以在有关疾病的决策环境里做出贡献。“开发新药的过程我们是可以做出贡献的，比如我们愿意主动参加临床试验，也愿意帮忙寻找病人。我们可以推动政府的审批，让政府有更好的政策。世界上对很多病的研究是有限的，我们愿意把自己贡献出来做科研。这就把各方面都打通了。”
黄如方觉得，他所创建的罕见病发展中心最大的价值就是让普通人对罕见病有了越来越多的了解，也让患者和病人家属走出来，讲述自己的故事。“当大家的声音凝聚成一个声音的时候，它就变得很有穿透力。”黄如方说。“当一个个问题被掩盖在底下的时候，没有用。我们要让罕见病的社会问题冒出来，让大家听见、看见，最好是连成一片，它就形成了一个议题。”
黄如方指出，罕见病距离任何人都不遥远。首先，罕见病的整体发生率并不低。
“全中国现在出生缺陷婴儿的比例是5.6%，其中，罕见病占很大比例。还有罕见病患者是在三岁、四岁、五岁以后发病，渐冻症患者在30岁以后才发病，这些都不在5.6%里面。”另外，每个人身上都携带突变的基因，因此即使是健康的个体，也不能保证后代是健康的。罕见病的研究也可以推动整个医学行业的发展，黄如方补充说，科学家对于罕见疾病的很多病理研究也可以用在常见病上。
黄如方表示，要推进罕见病药物的开发，不能单纯依靠市场思路，而需要公益加商业的组合。“从市场角度来讲，公司其实都不愿意做罕见病的药。做罕见病的药难，而且一样的科研投入，跟普通病的药比起来，病人少、回报少，病人最后还买不起。”黄如方说，“所以需要公共资源做一个合理分配，而不是单纯靠市场导向。”
黄如方认为，罕见病问题最终需要放在权利的意识里来解决：“每个人都应该有健康的权利、接受医疗的权利、平等参与社会的权利。我们得了病不怪社会，但希望有治疗的权利。”