2017年2月18日，美国科学院公布一份报告：《Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance》，表露出对生殖细胞基因编辑的支持（仅限于严重的遗传疾病，并进行严密的监管），这也预示着基因治疗市场未来潜力无限。
经历几十年的积累，十几年的沉寂与沉淀，从“山重水复疑无路”到“柳暗花明又一村”，基因治疗在21世纪的第二个10年，以更稳健的面貌重新走上历史舞台：基因治疗研发和临床项目如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在欧美获得批准上市，基因治疗技术改造的细胞免疫（CAR-T）疗法在血液肿瘤及个别实体瘤的治疗中展现了卓尔不群的潜力，在世界范围内引起了研发与投资风暴。
毫无疑义，基因治疗是这个时代最耀眼的明星之一，会在未来5～10年厚积薄发，走入寻常医疗机构，惠及大众。
然而，我们生活在一个信息爆炸和泥沙俱下的时代，又恰逢基因治疗的历史性转折点，如何更好地教育大众、合理引导国家相关政策法规、打通投融资及产业化渠道，成为基因治疗未来发展的三个重要的非科学技术因素，不仅关系着基因治疗产业的兴衰荣辱，更关系着成千上万家庭的安康幸福。
我们希望通过回顾基因治疗历史沿革中的主要事件来探讨如何开展基因治疗，基因治疗的适应证、局限性和潜在危险，以及基因治疗的现状与未来，希望能够给研发人员、大众、管理决策者和投融资界一个以史为鉴的视角。
基因治疗概念的形成有着非常悠久的历史，最早可以追溯到1963年，刚好是DNA双螺旋结构发表10年，获诺贝尔生理学或医学奖1年之后，美国分子生物学家、诺贝尔生理学或医学奖获得者乔舒亚·莱德伯格提出了基因交换和基因优化的理念。但是，基因治疗的真正起始和尝试还需要耐心等待：1970年，美国医生斯坦菲尔德·罗杰斯试图通过注射含有精氨酸酶的乳头瘤病毒来治疗一对姐妹的精氨酸血症，试验失败了。
尽管这次失败的尝试并未对患者造成伤害，但是在一个对基因、基因工程、病毒载体和疾病都了解不多，对其中某些环节一无所知的“前基因治疗时代”，甚至可以说是前现代生物学和医学时代，在监管完全缺失的情况下，这次实验显然是非常大胆的，某种程度上可以说是鲁莽草率，操之过急。不过，这也从侧面反映了相关疾病的凶险和患者在绝望时治疗需求的迫切。
进入20世纪七八十年代，限制性内切酶、DNA连接酶和逆转录酶等相继被发现，基因重组工程技术得到发展，病毒载体出现，基因治疗的技术体系初步具备。1972年，美国著名生物学家西奥多·弗里德曼等人在《科学》杂志上发表了一篇被广泛认为具有划时代意义的前瞻性评论《基因治疗能否用于人类遗传病？》，提出了基因治疗是否可以用于人类疾病治疗的设问。
到了1977年，科学家已经可以成功地利用病毒载体在哺乳动物细胞中表达基因。1979年，美国加利福尼亚大学洛杉矶分校的马丁·克莱因领导的研究组基于钙转的方式，成功把人免疫球蛋白基因导入小鼠的骨髓细胞，用于缺陷小鼠的治疗。至此，人类的基因治疗似乎万事俱备，只欠东风了。于是，1980年，克莱因在没有获得任何机构批准的状况下对两名危重患者实施了类似小鼠实验的基因治疗，但这次尝试未能获得成功。
克莱因失败的尝试受到了广泛而严厉的指责和惩罚，他也因此失去了系主任的职务和NIH（美国国家卫生研究院）的基金。
随着基因体外扩增，尤其是PCR（聚合酶链式反应）技术的出现和完善，基因克隆技术日臻成熟，DNA重组技术和病毒载体也得到进一步发展，分子生物学和细胞生物学开始进入黄金时期。截至1990年，来自多个研究组的一系列工作令人信服地验证了病毒介导的基因纠正和替代的可行性与有效性。
对于乐观的研究者而言，基因治疗似乎真的近在咫尺、触手可及了。同年，基因治疗史上最早被正式批准的两项人体试验在美国开始了。其中一项就是广为流传的，被认定为历史上首例基因疗法的临床试验，由NIH的威廉·弗伦奇·安德森医生领衔的针对重症联合免疫缺陷病（SCID）的基因治疗。
安德森和合作者们首先从4岁女孩阿莎提·德席尔瓦体内抽取白细胞，然后在体外利用逆转录病毒载体将能够正确编码腺苷脱氨酶的ada基因插入到德席尔瓦的白细胞基因组中，最后将这些基因工程改造后的白细胞重新输回德席尔瓦体内。之后的检测证明，德席尔瓦体内的白细胞确实可以正确地合成腺苷脱氨酶。不过，德席尔瓦至今仍需要经常性地接受类似的手术，以确保基因疗法的持续性，而且还必须定期注射长效腺苷脱氨酶蛋白。
因此，这一基因治疗案例在学界仍然备受争议，德席尔瓦的康复是否代表着基因疗法的成功还难以界定。尽管如此，这一案例在基因治疗发展史上无疑是一个极其重要的里程碑。
2012年，荷兰UniQure公司的Glybera由欧盟审批通过，不同于逆转录病毒载体和格尔辛格试验的腺病毒载体，这个项目采用腺相关病毒（AAV）作为载体，用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。
Glybera的获批上市开启了基因治疗的新时代。2014年，FDA依据临床I期的结果授予了美国圣地亚哥医药公司Celladon针对心衰的基因治疗药物MYDICAR“突破性疗法”的地位，这也是FDA首次认定的基因疗法。
2015年和2016年，Spark Therapeutics、BluebirdBio、AVeXis公司在研产品SPK-RPE65、LentiGlobin和FDAAVXS-101又相继获得FDA授予的“突破性疗法”资格。“突破性疗法”旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。
2015年10月和12月，安进公司的溶瘤病毒药物T-Vec分别在美国和欧洲获得批准上市，这是基于单纯疱疹病毒（HSV-1）载体的黑色素瘤的基因疗法，成为第一个被批准的非单基因遗传疾病的基因治疗。截至2016年2月，在NIH临床注册的基因治疗达2300多项。由于潜在的巨大市场和商业利润，接近70%（1517项）是癌症的基因治疗，而针对相对更为简单但是市场前景不明的单基因遗传病，仅有235项。