自今年初不同新冠疫苗陆续上市以来，围绕着疫苗有效性、副作用的争论一直未曾停止。辉瑞等公司发布了疫苗研制过程中的临床试验数据，网上也出现了一些解读这些的文章。那么，你是否能读懂这些数据？药物临床试验到底要做几期？每期有什么不同？做完三期，是不是疫苗就能上市了？今天的文章将为大家介绍药物临床试验的基本轮廓。
药物临床试验的基本流程尽管不同的国家或地区在药品管理制度上存在差异，但新药开发的过程基本是相同的。其中，临床试验是药物研发、上市不可或缺的重要环节。药物临床试验，是指在人体（健康志愿者或病人）进行的、对该药物的系统性研究，旨在了解药物药理、药效、不良反应、吸收、分布、代谢、排泄等情况，从而确定试验药物的有效性和安全性。
药物临床试验也是新药上市前必经的关键环节，为药品监督管理部门审批新药提供重要的依据。
从上面的流程图可以看出，临床试验分为好几个阶段，层层推进。每个阶段的临床试验有什么不同呢？下面我们将一一介绍，并辅以经典的案例解读。
I期临床试验的主要目的是观察人体对新药的耐受性和药代动力学，为制定给药方案（用药剂量，用药方法）提供依据。
在I期临床试验阶段，一般情况下，采用健康志愿者；对肿瘤药物而言，通常采用肿瘤病人参加试验。这一阶段的受试者数量多在10~100例。肿瘤免疫治疗是近些年医药领域最热门的话题之一，也是大众一直关心的疗法。2018年上市的“抗癌神药”帕博丽珠单抗，便是一款广为人知的免疫治疗药物。它的获批之路，可以很好地体现临床试验“层层推进”的特点。
II期临床试验将对少数病人志愿者（一般在100~500例）给药，重新观察药物的耐受性和药代动力学情况，初步评价药物的治疗作用。通过前两期的临床试验，药品开发单位必须对试验药物的受益/风险比进行评估，以确定是否有必要进一步研究该药品。一般来说，为了治疗某种疾病而接受某种药品的受益，应该超过使用该药带来的风险。
III期临床试验在I、II期临床研究的基础上，将试验药物用于更大范围的病人志愿者（多在几百到几千人）身上，进行扩大的临床试验，进一步评价药物对目标适应证患者的治疗作用和安全性，评价受益/风险比。临床试验设计的优化，II/III期临床试验设计，就是将II期和III期临床试验进行“无缝连接”，旨在缩短II期和III期临床试验之间的时间间隔、减少试验的总样本量、提高研究的效率等。
IV期临床试验是药品上市后进行的监测，评估新药在“普通人群”中的有效性和安全性。药品上市后，临床使用过程中发现与药品有关的不良事件，必须及时向药品监督管理部门报告。如果最终查明不良事件的确是由药品引起的，那么药品监督管理部门可能会要求药厂修改说明书，增加警示语或限制药品的使用范围，严重时甚至要撤销其上市许可。
在信息化社会的大环境下，不仅是医务工作者，很多患者、患者家属、对医药行业感兴趣的人，都会去查找药品相关的各种资料。药物临床试验信息的透明化是非常重要的，公众可以查找相关资料。随着临床试验制度的进一步完善，我们相信，临床试验的规范化程度能不断改善，透明化程度会不断提升，更充分体现临床试验的价值。