中山大学生物学副教授黄军就及其合作者,对人类胚胎进行基因编辑的科学实验引发关注和担忧。有研究人员担心,他们发表在网络学术期刊《蛋白和细胞》上的论文只是个开始,因为科学家头脑中有了临床应用的打算,所以可能会继续作出更多的尝试。使用人类胚胎做实验后果令人担忧,但却并非闻所未闻。研究人员表示,某些地方的科学家正在试图使用一种可以永久改变所有细胞DNA的技术来编辑基因,这些基因变化将可遗传给后代。
对于可怕后果的担心,促使学术前沿的研究者上个月通过一些重要的学术期刊发出紧急呼吁,要求停止对人类胚胎进行此类研究工作,至少到人类胚胎实验的安全性得到证明、伦理方面得到社会认可之前。现在,中国的科学家发表的论文称,他们已经尝试过这么做。正如之前担心的那样,实验失败了。
中国的研究人员并无计划培育出一个婴儿——他们使用的是有缺陷的人类胚胎——但希望最后能得到每个细胞的缺陷基因都被精确改变的胚胎,而且没有因为不慎造成DNA损害。85个(注:论文中为86个)被注射的人类胚胎无一符合这些标准。在几乎所有的情况下,胚胎要么死亡,要么基因未改变。即便是目标基因被编辑的四个胚胎也存在问题。有些胚胎细胞克服了基因编辑的影响,而出现了遗传嵌合现象。
尝试基因编辑还导致出现DNA突变,对胚胎细胞造成了间接的损害。哈佛大学的干细胞专家乔治·戴利博士说,这是个不安全的操作,并不应该在当前进行,或许永远都不该进行。但一些研究人员担心,这篇论文只是个开始,因为头脑中有了临床应用的打算,所以可能会继续更多的尝试。他们害怕出现这样的结果:所有细胞都被改变的婴儿诞生,只是因为科学家想争当第一人。
这可能会发生在研究人员对编辑基因的后果足够了解之前,发生在他们知道如何安全编辑基因之前,甚至发生在社会能够讨论这些操作是否被接受之前。基因编辑使用的方法Crispr已经迅速成为重要的研究手段。它利用了细菌用来保护自己免受病毒袭击的一个系统,允许科研人员切掉选择的基因,插入新的基因。研究人员正在研究如何使用合成的RNA序列,以达到控制剪切他们选择的任意DNA片段的目的。
细胞可以修复切口,但是一个不完美的修复可能会破坏基因功能。或者不同DNA的片段可以插入以填充间隙,从而成功编辑DNA序列。麻省理工学院生物学教授鲁道夫·耶尼施说,一个紧迫的问题是,人们为什么会想要通过编辑人类胚胎基因来预防疾病的发生。即使是在最严重的情况下,比如亨廷顿病,遗传自双亲任一方的一个拷贝的突变基因,就足以百分之百致病。对这样的疾病,编辑基因也会引发伦理问题。
鉴于基因在胚胎中的分布方式,如果双亲任一方有亨廷顿病基因,只有一半的父母胚胎会继承这个基因。使用这项基因编辑技术,基因的剪切和粘贴必须在受精卵中迅速完成;这有可能是在知道一个胚胎是否携带有亨廷顿病基因之前。这意味着被编辑的胚胎有一半可能是正常的——它们的DNA无故地被永远改变。
注意到对人类胚胎进行基因编辑存在诸多未解决的问题,一批杰出的美国研究人员最近在《科学》杂志发表文章,号召停止以临床应用为目的的胚胎基因编辑研究工作。他们指出,当前关于基因和它们之间相互作用的知识有限,在胚胎中改变一种疾病的基因,胚胎之后发育为婴儿,可能会带来无法预料的后果,这种改变可能会被此人的所有后代继承。这篇新论文发表在网络学术期刊《蛋白和细胞》。
黄军就和周灿权以及中山大学的同事在论文中表示,他们从一个妇产门诊得到这些人类胚胎。这些胚胎没有一个发育正常,因为它们携带了多余染色体,因此被捐献供研究使用。研究者使用Crispr技术试图去编辑一个会导致β地中海贫血的基因突变,β地中海贫血是一种严重的血液疾病。他们的目标是改变这个基因,也仅改变发育胚胎中的这一基因。
中国的研究人员指出,在他们的实验中,基因编辑几乎肯定造成了比所记载的更加广泛的伤害;他们没有检查胚胎细胞中的整个基因组。戴利博士提到,克隆技术发展的时候,国际上达成了克隆人类不可接受的共识。然而,一些研究人员做过这样的尝试。他担心类似的事情也会发生在基因编辑领域。