干细胞治疗又名干细胞技术，是从20世纪末期在世界范围内开始研究的一种医疗技术。其方法是利用人体干细胞的分化和修复原理，把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复病变细胞或重建功能正常的细胞和组织的目的。近年来，与干细胞相关的疗法层出不穷，甚至出现了干细胞美容、干细胞抗衰老等产品，真假难辨。
如何合理利用政策法规进行引导和管理，既给予新技术良性发展的空间，又避免野蛮生长带来的乱象，始终考验着各国政府和监管部门。
在本文中，国家药品监督管理局药品审评中心审评业务科学首席科学家钱家华博士对美国FDA近期发表的声明和国内相关文件进行了解读。干细胞疗法有改善人类健康的巨大潜力。但如不进行严谨的科学和临床研究，以支持这些产品的安全性和有效性，那么这类产品的潜力将永远不会实现。
针对美国干细胞治疗的乱象，2019年4月3日，美国FDA局长和生物制品中心主任发表声明：FDA将继续阻止诊所和制造商销售未经批准的干细胞产品，同时致力于推动合法的干细胞产品研发。钱家华博士认为，此次FDA发表的声明可从以下几方面进行解读：保护患者安全、不实宣传、产品的质量问题、对合规研发的企业造成伤害、对违法的行为零容忍、促进干细胞产品的研发。
FDA局长、医学博士Scott Gottlieb和生物制品中心主任、医学博士、博士Peter Marks声明：FDA将继续努力阻止干细胞诊所和制造商销售未经批准的产品，减少患者用药风险，同时推动本机构致力于根据现有机构法规推进合法干细胞产品研发。干细胞疗法提供治疗甚至治愈疾病或病症的潜力。基于细胞的疗法是最有前途的科学和医学新领域之一。
这些产品具有巨大的潜力，可以对我们今天面临的一些最具破坏性的疾病和病症进行改造和潜在的治疗。
几十年来，从骨髓或外周血中获得的干细胞在为患有某些癌症和某些其他严重疾病和病症的患者提供有价值的治疗方面具有确定的作用。但是大多数形式的再生医学仍然处于研发的早期阶段，来自分娩组织的成体干细胞和干细胞尚未被证明用于治疗任何其他疾病或病症是安全有效的。
合法的和有良好意愿的研究者和公司正在为研发这些产品进行重要的研究工作，通过评估他们在一系列疾病和病症中的安全性和潜在收益，包括癌症、心力衰竭、中风和肌萎缩侧索硬化症，使其全面符合我们的法规规章。
但是，一些参与者正在利用人们对这些产品最终前景的普遍信任，藐视法规和我们的规章，并通过非法制造或售卖其所谓的疗法来欺骗病人，并对患者将从产品中获得的收益错误地进行宣传。对于他们声称要帮助的患者来说，这最终会使患者面临风险。重要的是要事先认识到，在法规和规章中确立了一个有充分根据且长期存在的理由，即为什么某些干细胞疗法需符合FDA现行法规严格的研发要求。
FDA打算根据其研究用新药申请和上市前批准要求，对某些再生医学产品行使执法自由裁量权，目前已进展到一半左右。我们看到业界在合规方面取得了一定的进展，但还有很多工作要做。我们对于那些违反法规和我们的规章，包括未提交IND或未获得生物制品许可证，使患者面临风险的公司，持零容忍态度。
当FDA打算行使执行自由裁量权的这段时期结束时，我们可以采取额外的措施，为有前景的产品制定有效的研发路径。这些产品使患者用药风险降低，且这些产品是由那些通过提交INDs，以负责任的方式参与监管过程的申请人所研发。在这些情况下，申请人已进行或正在进行经良好设计的临床试验研究，其目的是收集资料，以便更清楚地确定其产品的安全性和收益。
FDA是美国卫生和公众服务部下属的一个机构，通过确保人用药和兽药、疫苗和其他人用生物制品以及医疗器械的安全性、有效性来保护公众健康。本机构还负责国家食品供应、化妆品、膳食补充剂、电子辐射产品的安全和保障，并负责监管烟草制品。
中国的情况如何？国家卫生计生委、国家食品药品监督管理总局于2015年7月20日联合发布了我国首个《干细胞临床研究管理办法（试行）》。
今年，国家卫健委于2月26日发布了《生物医学新技术临床应用管理条例（征求意见稿）》，并于3月29日发布了《体细胞治疗临床研究和转化应用管理办法（试行）（征求意见稿）》。干细胞疗法包含于多个概念范畴之中，例如体细胞治疗、生物医学新技术等；涉及多个监管领域，例如药品、医疗器械、医疗技术等。
鉴于干细胞疗法的这些特殊性，需从国家的立法层面，对干细胞疗法以及类似情况进行梳理，明确监管部门及其监管范畴和监管责任。