如何把治疗疾病的DNA导入患者的人体细胞，成为基因治疗面对的第一道难题，也成为其发展的技术瓶颈。为此，科学家和医生们很快想到，可以利用一种极为有效的天然工具——病毒来寻求突破。通过寻找天生能够进入特定类型人体细胞的病毒，并对其加以改造，科学家试图在尽量消除其致病性的同时把所需运载的治病DNA放进去。如此顺理成章的方法，是否就能够帮助人们实现基因治疗了呢？
没错，人类由此迎来了医学史上的又一座“里程碑”，但这一切还仅仅只是开始。
在“基因治疗的前世今生”系列文章第一篇中（回复编号“354”提取全文），咱们说到了基因治疗的第一个技术瓶颈：如何把治疗疾病的DNA导入到病人的细胞里去。人工方法不那么管用，于是科学家转而求助大自然的力量。所谓求助大自然的力量当然不是求神拜佛，科学家和医生手中的武器，是有点耸人听闻的病毒。
作为最简单的生物，病毒有一些非常特别甚至堪称奇葩的特点。病毒是地球上最微小的生命物质，大多数病毒的直径仅有200到300纳米，上百个病毒堆叠起来，其大小还比不上我们常说的“微生物”细菌。在这么小的尺度上堆叠起有机生命是异常困难的，然而漫长的进化史，留下了“极简+最优化”的设计蓝图。
病毒找到并进入宿主细胞，便成为病毒生活中的头等大事。
如果科学家和医生们需要找到一种工具，以帮助他们打开并进入病人的细胞，病毒自然将成为首选，人家多少亿年就是练这个的！流感病毒主要的侵袭对象是人类呼吸道的上皮细胞，比如鼻子、喉咙、肺部的细胞。打一个携带着流感病毒的喷嚏，上百万的病毒颗粒就随着飞沫扩散开来，如果您恰好在附近，那么很有可能在不知不觉中，成百上千的病毒颗粒就已经附着在您的敏感部位了。接下来，病毒又是如何找到自己的“真命”宿主的呢？
鉴于大自然已经给我们准备了定位和进入细胞的“专业户”，科学家们相应的构思就是，也许我们可以找到一种天生能够进入特定类型人体细胞的病毒，对它加以改造，在尽量消除其致病性的同时把我们需要运载的治病DNA放进去，如此一来，是不是就可以帮助我们实现基因治疗了？让我们以世界首例基因治疗为案例，讲讲实现治疗的过程。
治疗重症联合免疫缺陷症（ADA-SCID）的最要紧之处，在于让患者的白细胞恢复产生正常腺苷脱氨酶的能力，为了达到这个目的，我们需要把正确的ADA基因放回患者白细胞的基因组DNA之上。
1990年：里程碑式的“开始”。1988年6月起，完成了动物实验的Anderson医生就开始寻求美国食品药品管理局（FDA）的批准，希望将这项技术用于临床，治疗罹患重症联合免疫缺陷症的患者。
经过漫长的审查和等待、数不清的会议以及长达20小时的公开听证会之后，Anderson医生于1990年2月23日得到了进行人体试验的许可。很快，他们遇到了4岁的小女孩Ashanti DeSilva和她焦虑的父母。和所有重症联合免疫缺陷症的患者一样，DeSilva的免疫功能几乎被完全摧毁了。从出生起，她每年都在遭受无休止的耳道感染、肺部感染、鼻腔感染的困扰，四岁的她身高体重只有正常两岁孩子的水平。
第一例接受基因治疗的患者Ashanti DeSilva今年29岁，仍然健康快乐地生活着。2013年，她和世界上第二位基因疗法的获益者Cindy Kisik参加了美国免疫缺陷基金会年度会议，并且和当年参与实施治疗的Michael Blaese医生合影留念。至于亲手开创基因治疗时代的Anderson医生本人，则在2007年因性侵一名14岁的少女而锒铛入狱，至今仍在服刑。
他的所有学术职位、研究工作，也包括他曾经震惊世界的伟大成就，都已成过眼烟云。
至此，基因治疗的第一个瓶颈——让治病DNA高效进入人体细胞的难题已经迎刃而解，人们可以欢呼基因治疗的胜利了呢？是，也不是。病毒确实为基因治疗提供了一种相对低风险、高效率的手段，但仅仅在10年之后，接踵而至的两场悲剧便给了基因治疗的拥护者们当头一棒。病毒载体的两个顽固特性带来的严重安全风险，为基因治疗的光明前景蒙上了一层阴影。直到今天，这层阴影也还没有完全消散。