皮肤一碰就碎,到处都是伤口:为了治这种病,他们被迫给皮肤涂满病毒

作者: 栗子

来源: 环球科学

发布日期: 2022-04-08 23:11:05

斯坦福大学的科学家们针对隐性营养不良型大疱性皮肤松解症(RDEB),找到了一种能够控制皮肤开裂的方法,那是一种让皮肤自己生产第VII型胶原蛋白的药膏,涂在伤口上可以帮助愈合,并且维持几个月不再开裂。这种药膏1期2期临床实验都有了显著的结果。

皮肤一碰就会开裂,旧伤不愈,新伤又来。疼痛一直形影不离,正常行走也是难题。一个名叫乔纳森·皮特的男孩,曾经在这样极端的病况下,进行曲棍球训练,以他为主角的纪录片还获得过加拿大银幕奖。后来,他在17岁时因并发症去世,安大略省罗素市还计划以他的名字兴建一座无障碍公园。如今,科学家们为与他遭受同一种病痛折磨的人们,找到了一种新疗法……

对普通人来说,皮肤天生就是一种柔软又强韧的东西。脚可以在地上走,手可以碰触各种物品,就算受到一些摩擦,皮肤也不轻易破裂。所以人们很难意识到,皮肤的结构之所以这样稳健,是因为一些重要的蛋白质在表皮和真皮之间工作,把它们固定在一起。唯有缺少这些蛋白质的人,才会意识到它们的珍贵。

这种疾病叫做营养不良型大疱性表皮松解症(dystrophic epidermolysis bullosa,DEB),皮肤像蝴蝶翅膀那样脆弱,所以也称作“蝴蝶病”。患者可能每一天都生活在伤痛当中,甚至从没体会过“不疼”是怎样的感受。这些痛苦都源于一个基因的突变,让第VII型胶原蛋白无法正常合成,皮肤结构也就变得不稳定了。

最近,斯坦福大学的科学家们针对隐性营养不良型大疱性皮肤松解症(RDEB),找到了一种能够控制皮肤开裂的方法,那是一种让皮肤自己生产第VII型胶原蛋白的药膏,涂在伤口上可以帮助愈合,并且维持几个月不再开裂。这种药膏1期2期临床实验都有了显著的结果。研究团队把成果发表在《自然·医学》杂志。

科学家进行了一期与二期临床试验。

一期主要评估基因疗法的安全性,和C7蛋白的生产力;二期主要评估疗法对伤口愈合的影响。团队一共招募了9位患者,其中三位是儿童(6岁以上)。他们都被诊断为全身性RDEB。这些参与者接受的治疗方案与小鼠有所不同,把皮内注射换成了在伤口处涂抹凝胶,不过当中依然含有携带COL7A1基因的HSV-1病毒,以帮助患者生成C7蛋白。

每1~3天涂抹一次伤口,疗程为期25天,同时用不含病毒的安慰剂凝胶涂抹另一处伤口,作为对照。

在这些患者当中,并没有出现安全性问题报告,胶原蛋白的表达增强也符合团队的预期。至于伤口愈合情况,实验组除了一个伤口之外,其他伤口都在治疗结束后的3个月之内完全闭合了;而唯一的例外,是一个已有5年历史的慢性伤口,它在治疗后的一个月内仅有部分闭合,不过经历了第二个25天疗程后,也实现了完全闭合,并且维持了8个月。

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