过去10年，中国本土的新药研发实力到底怎么样？这个问题非常大，很难一两句话讲明白。但2022年5月5日，Nature Reviews Drug Discovery杂志发表了一篇总结性的论文，详细梳理了中国本土2010-2020年间创新药物开发的基本面貌，为我们的讨论提供了一个重要的参考。
先明确一下怎么定义创新药物研发的能力。这里面有两个事情需要考虑：第一个是什么叫“创新药物”。这块国内外都有相当一致的判断标准。第二个是一款创新药物怎么才叫研发成功。这块国内外的评判标准也是相当一致的。
基于这些，我们来看看中国过去10年新药研发的成绩到底如何？先列几个数字：2010-2020年间，国家药监局收到了1636个新药临床试验申请：2010年有29个，2020年已经达到428个；一共批准了58个新药上市，2010年有1个，2020年已经达到15个。增速都相当惊人。
为了更好地理解上面这些数字，我们拿美国药监局的数字做个对比：在过去10年间，美国药监局批准的新药临床试验数量大致在每年4、500个浮动。批准上市的新药数量在持续增长，从2010年的21个增长到2020年的53个。10年里的总和是431个，是中国数字的7倍多。从创新药的开发数量上看，中国本土的起点很低，但增速很快，虽然还是明显落后于全球新药开发的绝对高地美国，但差距已经在快速地缩小了。
还有一个明显进步的是新药监管审批流程。在2010年前，创新药物的本土研发力量极其薄弱，新药监管审批流程也比较原始和冗长。在2015年毕井泉担任国家药监局局长后，经过一系列重大改革，国内的新药审批程序开始明显规范和提速。
上面说的这两点，新药研发数量大大增加，新药审批程序大大提速，都是过去10年中国本土新药研发领域的重大变化。那么有没有什么问题呢？当然有，而且还挺大。一个突出的表现是，这10年里本土研发的首创新药数量极其有限；相反，绝大多数新药都集中在少数几个成熟的药物靶点上，同质化竞争非常惨烈。
根据这些分析，我们对中国本土新药研发的实力，应该能得到一个全面和客观的理解了。进步是毋庸置疑的，这10年来国内监管环境的改善，大量资本和研发人才的进入，显著提升了国内新药研发的能力。但问题也同样突出。首创新药的缺乏，以及围绕少数药物靶点的过度竞争，两件事都在说明我们国内对于药物源头创新的能力非常薄弱，大多数时候只好选择已经得到国外药企反复验证的靶点来做微创新和快速跟随。