近年来，中科院在社会各界的大力支持下，在全院科研人员的共同努力下，重大科技成果不断涌现。为进一步增进公众对中科院亮点工作的了解，同时促进院属各单位进一步加强对重大成果的传播推广，特启动“中科院科技创新亮点成果筛选”活动。中科院相关职能部门现已推荐候选条目，欢迎大家积极参与投票，相关得票数将作为正式当选条目的重要参考依据。感谢对中科院科技创新工作的鼓励和支持！
今天介绍“发现单碱基基因编辑造成大量脱靶并开发出优化解决方法”。完成单位：中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心/神经科学研究所。CRISPR/Cas9及其衍生工具是广泛应用的新一代基因编辑工具。然而，其脱靶风险一直备受关注，也是阻碍该技术应用于临床的主要瓶颈之一。
中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心杨辉团队与合作者率先建立了一种名为GOTI（Genome-wide Off-target analysis by Two-cell embryo Injection）的新型DNA脱靶检测技术，并使用该技术发现：近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶，因而存在严重的安全风险。
进一步研究将脱靶检测范围扩大至RNA水平，首次证明常用的三种单碱基编辑技术均存在大量的RNA脱靶。对其进行突变优化后，研究人员最终获得了能够完全消除RNA脱靶的高精度单碱基编辑工具。相关研究成果分别于2019年2月28日和6月10日在线发表在《科学》和《自然》上。“GOTI”技术为基因编辑工具的安全性评估带来了新工具，有望成为新的行业检测标准。
改造后的单碱基编辑器或可在未来成为一种更加安全、更加精准的基因编辑工具。单碱基编辑器存在严重DNA和RNA脱靶。支持&投票请点击阅读原文。来源：中国科学院网站。温馨提示：近期，微信公众号信息流改版。每个用户可以设置常读订阅号，这些订阅号将以大卡片的形式展示。因此，如果不想错过“中科院之声”的文章，你一定要进行以下操作：进入“中科院之声”公众号 → 点击右上角的···菜单 → 选择「设为星标」。
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