同学们，血是生命之源，今天的科普课，老师给大家介绍一下生物体内的血液！血液是人体的运输机，也是维持生命的重要部分，当失血过多时，血液中的血小板在止血、伤口愈合以及维持机体稳态等过程中具有重要作用。近日，中国科学院北京基因组研究所精准基因组医学重点实验室王前飞研究组与美国约翰霍普金斯大学医学院程临钊教授合作，为我们带来了血液再生领域的新发现。
人体中有一种细胞，称为巨核细胞（MK），是骨髓中高度多倍体化且高效生成血小板的重要细胞。它就像一盏魔力超群的明灯，当血管有伤口时，巨核细胞会牺牲自己，产生大量的血小板堵住伤口并愈合伤口。燃烧自己，照亮他人，想不到在我们的血液系统中还存在着这样感人的故事。
当然，人体中血液的再生也是受到多种基因的“指挥”的，这些“指挥官”们和“修补匠”通力合作，共同为了构建美好的血液环境而奋斗。
其中有一个有名的“指挥官” RUNX1，是一种调控血液系统发育和巨核细胞生成重要的转录因子，它的单等位基因胚系突变可以引起巨核细胞发育障碍和血小板减少的家族性血小板疾（FPD），但是具体机制尚不清楚，想想真是怕怕的。
幸好，王前飞和程临钊教授的课题组合作发现了 RUNX1 是通过靶向调控 NOTCH4 基因的表达调控体外巨核细胞发育过程，给我们描绘了巨核细胞的相关调控机制，为血液再生领域的研究又打开了一扇新的大门。
新靶点可促进体外巨核细胞/血小板再生：RUNX1 通过结合 NOTCH4 基因，抑制 NOTCH4 的表达，进而促进巨核细胞发育；Notch 通路小分子抑制剂 GSI，可促进多能干细胞和脐血来源的造血干/祖细胞生成巨核细胞的产量提高近十倍。
研究团队提供了一种新的研究角度，在培养皿中模拟人类疾病的发生，另辟蹊径，提供了一种血细胞再生的新源泉。
通过体外疾病（FPD）干细胞模型结合功能基因组分析，找到了一系列受 RUNX1 调控并对巨核细胞生成具有重要作用的靶基因和通路。
其中，首次发现，RUNX1 通过结合 NOTCH4 基因，抑制 NOTCH4 的表达，进而促进巨核细胞发育；而利用 CRISPR/Cas9 技术敲除 NOTCH4 基因以后，明显促进多能干细胞体外产生巨核细胞的产量；研究团队进一步筛选出 Notch 通路的小分子抑制剂，使得从多能干细胞和脐血来源的造血干/祖细胞，生成巨核细胞的产量提高近十倍。
而 Notch 通路抑制剂之前是用来治疗一些神经系统疾病的，该研究首次揭示了可将它应用于体外再生血细胞的研究。
妈妈再也不用担心我们失血过多啦！相信在不久的将来，通过对造血机制的不断研究和拓展，体外生成的血小板用于临床输血，什么血小板减少症，肿瘤化疗以及手术外伤导致的失血过多等等困难，都会被我们伟大的科学家们一一攻破啦！