与医药需求相对应的，是人类的疾病谱及其变化。疾病谱，是指一定时期、一定人群中疾病的发生率、死亡率及其构成比。疾病谱并非一成不变，而是随着环境、生活方式、人口结构及医疗技术等的变化而变化。随着我国医疗技术进步、人口年龄结构变化、生活习惯等的改变，目前影响我国人民生命健康的疾病谱已从传染性疾病为主转变为以肿瘤、糖尿病、神经精神类疾病等复杂性疾病为主。
而复杂性疾病通常发病机制复杂，病人个性差异大，药物不具备敏感人群的个性化特征，导致药物平均有效率低，支出浪费巨大。例如患有肺癌的两位病人，相同的药物可能对一人有效，对另一人无效，而肿瘤的变异甚至会使原来有效的药物也逐渐耐药。
2015年底，中国科学院战略性先导科技专项“个性化药物——基于疾病分子分型的普惠新药研发”（A类，以下简称“专项”）正式启动。
本专项针对“复杂疾病分子机制、患者个性化差异与药物敏感机制、药物分层特征与个性化用药模式”等科学问题，以肿瘤、自身免疫性疾病、Ⅱ型糖尿病等代谢性疾病和神经精神性疾病为切入点，设置了抗肿瘤药物的个性化分层研究、肿瘤个性化药物研究、代谢性疾病药物分层与生物标志物、代谢性疾病个性化药物研究、个性化药物核心资源系统与可持续应用研究等五个项目，核心是个性化新药研发和现有药物个性化，提高疗效，降低副作用，减少用药的盲目性，实现个性化用药。
个性化药物先导专项启动实施以来，搭建了肿瘤、代谢性疾病、神经精神疾病、自身免疫性疾病等个性化药物研究平台及技术体系，构建了100余例人源化肝癌、胃癌、胰腺癌的移植瘤模型，开展了AL3810、971、奥生乐赛特、二甲双胍、SM934等一批个性化新药研发和现有药物个性化，进展良好。
特别在个性化新药研究方面，目前共有11个候选新药处于临床研究阶段、4个候选新药申报临床研究、17个候选新药处于临床前研究阶段。重点针对上述临床研究或临床前研究阶段的候选新药，专项开展了疗效敏感和疗效监控的生物标志物等个性化特征研究，取得了一批高质量的阶段性代表成果。