在广州九龙镇有一座“猪宾馆”，生活着一群身娇肉贵的实验小猪，他们能精准地模拟人类的疾病。科学家利用基因“剪刀”CRISPR-Cas9，精准地把人突变的亨廷顿基因“粘贴（敲入）”到猪的亨廷顿基因中，从而使猪得了亨廷顿舞蹈病。
广东科学家领衔的国际研究团队经过四年努力，首次利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。该项成果于北京时间3月30日在线发表在生物学顶尖学术期刊《细胞》上，该研究为开发治疗亨廷顿舞蹈病的新手段提供了稳定、可靠的动物模型，也为培育其它神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。
研究将推动我国发展出大动物疾病模型的医药研发产业链，也可用于干细胞治疗等手段的临床前评价，最终造福于人类。
“近年来，我国在基因编辑猴和克隆猴的研究中相继取得突破性成果。”中科院院士裴钢教授在得知该成果发表后指出，此次我国科学家在猪的疾病模型研究中又取得重大进展，表明我国在大动物模型的研究中已走在世界前列，将极大地推动我国生物医药产业的创新发展。
该成果由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江团队、中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学团队、美国埃默里大学教授李世华团队等多个研究团队共同完成，论文共同通讯作者为李晓江、赖良学、李世华，论文共同第一作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院副研究员闫森和涂著池博士、中科院广州生物医药与健康研究院刘朝明。
亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症等是当今社会严重威胁人类健康的神经退行性疾病。这些疾病伴随年龄渐长而产生、可遗传、呈渐进性发展，由于缺乏合适的动物模型进行药物筛选，目前尚无有效的治疗方法。李晓江介绍，神经退行性疾病是致病蛋白变异后沉淀在神经细胞中，造成神经细胞功能紊乱，并引发神经细胞死亡，从而导致疾病发生。而亨廷顿舞蹈病是由单基因（HTT）突变导致的神经退性疾病。
这是一个理想的疾病模式，可用于研究蛋白质错误折叠如何引起选择性的神经退性病变，是以后研究多基因突变病症的基础。
小鼠作为最常见的动物模型，已被广泛地用于研究人类疾病机理和寻找临床治疗方法。李晓江团队在研究中发现，表达突变基因的神经退行性疾病小鼠模型，并不能表现出像病人脑中一样的典型神经细胞死亡的重要病理特征。许多有治疗效果的药物在小鼠模型中有效，在临床上对病人往往无效。为了探索动物模型，他开始把目光转移到大动物、非人灵长类动物身上。
位于广州九龙镇的“猪宾馆”，记者看到，科学家们正精心饲养着一群身价不菲的实验小猪。与果蝇、线虫、小鼠等小型动物相比，猪被公认为是人类医学研究理想的大动物模型。赖良学解释，猪的心血管系统、消化系统、皮肤、营养需要、骨骼发育以及矿物质代谢等都与人的情况极其相似，猪的体型大小和驯服习性允许进行反复采样和进行各种外科手术。
实验结果传来，他们成功了！其结果验证，该模型不但能够模拟亨廷顿病患者在大脑纹状体的神经元选择性死亡的典型病理特征，在行为上也表现出类似亨廷顿病“舞蹈样”的异常行为。难能可贵的是，这些病理及行为学表型都可以稳定地遗传给后代。作为世界首例亨廷顿病猪基因敲入模型，它表明在模拟病人的神经病理变化特别是脑疾病方面，大动物模型比小动物模型更具优势。
神经疾病基因敲入猪的成功，将推动我国发展出大动物疾病模型的医药研发产业链，促进针对阿尔茨海默病、帕金森症等神经退行性疾病，以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程。同时，该动物模型可用于干细胞治疗等手段的临床前评价，最终造福于人类。