中科院之声
2013-08-02 13:14:43
《中国老龄事业发展报告（2013）》蓝皮书指出，中国将迎来第一个老年人口增长高峰，2013年老年人口数量突破2亿大关。在2025年之前，老年人口将每年增长100万人。针对如此严峻的老龄化社会现状，“十二五”期间政府将“健康长寿”作为重要的内容载入政府规划，对医学研究和治疗各种与衰老相关疾病提出了重要的战略任务。
衰老相关疾病，包括神经退行性疾病、心血管疾病、糖尿病、恶性肿瘤等，已成为人类死亡的主要原因。尽管病理表现各异，但细胞内线粒体功能异常是其中不容忽视的一个重要因素。2013年7月，Cell Metabolism杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所刘光慧团队题为Mitochondrial Regulation in Pluripotent Stem Cells的特邀综述。
文章基于国际上已发表的数据及该课题组的最新研究进展，系统探讨了线粒体在多能干细胞干性维持、分化及体细胞重编程中的重要作用，深入分析了人类线粒体相关疾病的干细胞模型及其在药物筛选中的前景，同时展望了未来利用人类基因组靶向修饰技术治疗线粒体相关疾病的可行性。
在国际上率先提出利用多能干细胞研究和治疗人类衰老相关疾病的新思路。首次实现了干细胞基因治疗的重要技术突破，即在患者iPSC细胞里利用HDAdV进行安全有效的靶向基因“修复”。迄今为止已成功纠正儿童早衰症、镰刀形细胞贫血症、范可尼贫血症及帕金森病患者基因组中的致病遗传突变。这些原创性发现为人类衰老的基础研究和临床转化奠定了基础。
他们还首次利用iPSC疾病模型揭示了LRRK2小分子抑制剂对帕金森病特定表型的“治疗”作用，并提示了通过靶向修复帕金森氏症患者神经前体细胞致病突变从而实现细胞移植治疗的可能性。
节选自《中国科学报》