细胞治疗的春天来了吗?业内专家:在路上

作者: 赵广立

来源: 中国科学报

发布日期: 2024-01-19 18:50:58

北京新时代汉氏方舟科普中心在亦庄经济技术开发区升级启动,旨在普及细胞技术知识,推动细胞治疗和细胞药物的发展。细胞治疗前景广阔,国内外已积累许多成功临床治疗案例,细胞药物正逐渐登上历史舞台。

进入2024年,北京市民想要了解细胞技术在临床应用、产品研发等方面最新进展,又多了一个“打卡处”。1月9日,“北京新时代汉氏方舟科普中心”在亦庄经济技术开发区升级启动。

当天,细胞产品国家工程研究中心主任、汉氏联合公司董事长韩忠朝亲自前往“验收”。一番体验下来,他对这个软硬件设施兼具的科普“打卡点”感到满意。在他看来,细胞技术经过多年的积累和临床探索,已经形成了广泛应用的技术基础。在这个时候,科普很重要:“只有彻底解答了人们对细胞技术的所有疑问,细胞技术才能造福于民。”

为生命健康开启“科技之门”和坐落在其他城市的汉氏方舟科普中心一样,北京新时代汉氏方舟科普中心是一个致力于健康科普及全生命周期数字化技术服务平台。不同的是,这个科普中心的地理位置,紧邻汉氏联合公司总部。

启动仪式吸引来了一些来自各行各业的嘉宾,其中不乏医学领域的专家——他们是冲着细胞治疗尤其是干细胞技术在临床上的潜在应用来的。韩忠朝在启动仪式上开启了北京新时代汉氏方舟科普中心的“科技之门”。

进入科技之门,开始细胞知识之旅。在巨幕科普演示厅,可以通过生动的动画制作,观看生命从精卵结合之初到衰老死亡的全过程变化,感受生命的不平凡;穿过科普展厅,可以了解干细胞技术、免疫细胞治疗等在临床上的一系列探索性治疗案例,见证前沿生命医疗的神奇。

韩忠朝告诉《中国科学报》,目前,以干细胞和免疫细胞等为主的细胞技术,国内外的科学家和医学工作者已经探索可用于100多种疾病的临床治疗。不过,这些治疗手段大多数还停留在技术层面;要让医院在病患身上广泛应用,光有细胞技术还不够,需要将细胞技术变成细胞药物。

我国细胞治疗按照药品、技术管理的双轨制监管——作为“技术”,细胞技术疗法仅能在三甲医院用作临床上的“探索性治疗”,很难实现真正的市场化;而作为“药品”,要将有活性的细胞按照传统药物的成药性标准来规范,需要付出极大的成本来形成细胞制品并寻找适应症,这对于任何一家企业而言都是巨大挑战。截至目前,我国还没有一款干细胞药物获批上市、仅批准两款CAR-T产品上市。

尽管如此,韩忠朝认为,细胞治疗前景广阔,在多年的强监管之下,国内外也积累了许多成功、有说服力的临床治疗案例,细胞治疗的春天正在到来。

从古至今,药物已经经历了天然药物、化学药物、生物药物三个阶段的发展。韩忠朝对记者说,现在已经来到了第四个阶段——“细胞药物”正逐渐登上历史舞台。

严格来说,人类早在几十年前就开始使用细胞药物了。无论是创伤造成的缺血还是贫血症,人们使用的“输血”手段其实就是向机体输注血细胞。而造血干细胞移植技术,已有60多年的历史。

细胞药物在治疗许多难治性疾病中有着极大的潜力。例如,免疫细胞输注在糖尿病及其并发症治疗中有良好效果。案例显示,一位罹患糖尿病20余年的老人,每天离不开高剂量胰岛素注射。

临床上通过静脉输注NK免疫细胞,使用第三天就有了明显变化:血糖维持平稳,注射胰岛素用量也逐渐减少;使用一个月后,尿蛋白转阴,尿糖水平也直线下降,目前情况保持,且未见不良反应;一个11岁的男孩,因罹患足部干性坏死和脉管炎、血管炎,双足出现难愈性创面,被医院建议截肢。

经过两次干细胞干预(输注+涂抹)后,不仅保住了双脚,一只脚还逐渐痊愈、另一只创面大幅减少,可以正常运动,证明了干细胞治疗难愈性创面简单、安全、有效。

韩忠朝还分享了一个特别的病例,该病患体检时发现自己某项肿瘤标志物水平偏高,但进一步的检查并未查出身体异常。担心之余,他输注了NK免疫细胞。之后,该肿瘤标志物竟回落到正常水平。“这说明细胞治疗和细胞药物在预防、治疗疑难病例中都有着巨大潜力。”韩忠朝说。

更重要的是,细胞药物的出现,还有可能让器官移植退出历史舞台。韩忠朝告诉记者,肝、肾等器官移植,面临着全球性缺少供体、手术非常复杂、容易发生排异反应等一系列棘手问题。而这些问题,有可能会随着细胞治疗和细胞药物的时代来临而消弭。他说,细胞修复的手段一方面有望直接面对这些疑难杂症,另一方面,细胞修复和细胞治疗有望在更早期解决问题。

不过,细胞药物要实现在更早期发挥作用、实现“治未病”,还欠缺一环:全生命周期的健康监测和精准医疗。

同样的症候、不同的病人如果只开一副药,可能有人吃了有效、有人吃了效果不大,甚至有人吃了之后还会产生副作用。韩忠朝说,在当代,每个人的遗传基因、生活环境、精神压力等都不同,以往“一副药万人吃”的传统医疗将不再适用现代人的需要,个性化或个体化医疗终将走到舞台中央。

“借助科技手段,未来人们有望在健康平台上实现全生命周期的数字化。”韩忠朝表示,使用个人的基础信息、病历病程、诊治情况等数据,可以构建一个精准的预防和治疗卫生体系,在该体系之上,医疗服务方可以给出健康指数评估、提供健康服务方案,在身体不适时给出精准的预防和治疗干预手段。

众所周知,现阶段的特异性个体化治疗如CAR-T,产品单价高昂,一剂次就达数十万元、上百万元之巨,普通人根本难以承受。“现在细胞药物和细胞干预还远没有普及,临床上的探索治疗细胞多来自自体和健康供体,体外扩增后使用。未来,如何生产每个消费者都能用得起的细胞药物,是摆在行业面前的一道命题。”韩忠朝说,可以想象的是,临床上细胞干预越早,成本将会越低。

这也是汉氏方舟科普中心存在的意义。韩忠朝说,希望人们通过科普中心,逐渐理解和接受精准医疗理念,摒弃盲目用药、盲目治疗,推动细胞干预和细胞治疗的发展。他透露,未来,汉氏方舟科普中心的目标是500家,不仅在城市,还在一些风景秀丽的乡村,让更多人享受健康生命之旅。

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