乳腺癌作为危害女性身心健康的第一大恶性肿瘤，在我国呈逐年上升趋势。乳腺癌的疾病分型多种多样，其中三阴性乳腺癌是临床研究的难点和热点。近日，在一场“耀你精彩，乳腺癌防治与药物科技创新”的活动上，北京大学人民医院乳腺中心主任王殊表示，乳腺癌整体生存情况较其他癌症要好，但三阴性乳腺癌预后很差。寻找三阴性乳腺癌治疗创新药物和新的治疗方案，成为医生与患者共同的期盼。
目前，临床上判定三阴性乳腺癌主要依靠病理报告，患者的雌激素受体（ER）、孕激素受体（PR）和人表皮生长因子受体2（HER2）表达均为阴性时即可确诊。此型乳腺癌具有多见于年轻女性、复发率高、侵袭性高三大特征，是乳腺癌中最难啃的‘硬骨头’。王殊告诉《中国科学报》，三阴性乳腺癌目前约占所有乳腺癌类型的10%~20.8%。据此比例估算，我国2020年新发患者数约为4万~8万。
更麻烦的是，由于三阴性乳腺癌肿瘤缺乏足够的雌激素受体及HER2受体表达，内分泌疗法或HER2靶向治疗基本无效。目前，化疗仍然是三阴性乳腺癌的主要治疗方式。对于早期三阴性乳腺癌患者，术后以蒽环类化疗药物和紫杉醇类化疗药物为基础的辅助化疗是其标准的治疗方案。此外，最近还有研究在传统化疗基础上联合铂类、卡培他滨的辅助化疗方案，取得了一定成效。但化疗药物疗效有限，且毒性较大，患者很难长期获益。
对三阴性乳腺癌的有效治疗刻不容缓，在传统治疗方法效果有限的情况下，创新药物的作用越发重要，靶向药物和免疫药物已经初见端倪。近些年，一种被称为“生物导弹”的抗体药物偶联物ADC给三阴性乳腺癌患者带来曙光。所谓的ADC药物是一类通过特定的连接子将靶标特异性的单克隆抗体与高杀伤性的细胞毒性药物偶联起来的靶向生物药剂，它以单抗为载体将小分子细胞毒性药物以靶向方式高效地运输至目标肿瘤细胞中。
值得一提的是，在ADC药物中，戈沙妥珠单抗日益引起国内外专家的广泛关注，其针对的靶点为在多种上皮癌中均有表达的蛋白Trop-2。2020年4月23日，FDA宣布加速批准戈沙妥珠单抗上市，用于治疗接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除的局部晚期或者转移性三阴性乳腺癌。戈沙妥珠单抗成为全球首个且目前唯一一个获批的针对Trop-2靶点的ADC药物。
据了解，目前海南自由贸易港博鳌乐城全球特药险已将戈沙妥珠单抗作为海外特药纳入了8月上线的2021版药品清单。该药也被纳入了2021年7月26日发布的“北京普惠健康保”。