韩春雨的工作发表后的一个重要影响就是人们意识到基因编辑工具还有着很大的优化空间,甚至根据编辑对象的不同,还可能是多样性的。如果势态真的如此,那么专注于核酸(或及其非核酸部件)在生物技术或治疗技术中的应用的人们下一步该做什么?
我觉得有三个方向,列出来供读者斧正。
1. 快速跟进,为可能的琳琅满目增添新秀,甚至另辟方法学蹊径,如全人工合成内切酶。
2. 转战核酸技术的其他进展滞后的领域。人类已实现了基因表达和基因沉默;基因编辑正如火如荼。基因调控,特别是非编码核酸(RNA或DNA)构成的基因调控网络,由于似乎不具有方法学上一招制胜的机会,进展相对不那么突破。突破之,也许是下一个impact。
3. 无论是基因表达、基因沉默、基因编辑、还是基因调控,其用于疾病治疗,都涉及到核酸的体内递送。递送载体的研究因其意义巨大曾吸引了大量的研究,因其难度亦大,须要一揽子解决所有essential难题,该领域的绝大多数研究止于选出一两个问题,验证一下新变的戏法(方法),发表文章了事。不解决真问题的戏法变到今天,被基金资助冷落了。彻底突破之,则一定会是下一个impact。
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