9月14日，2024年度科学突破奖公布，11位来自生命科学、基础物理学和数学领域的学者分享了5项300百万美元的奖金。生命科学突破奖共有8名获奖者，其中包括CAR-T领域重量级人物卡尔·朱恩和米歇尔·萨德兰。这两位先驱对T细胞进行基因工程改造，使其变成追捕肿瘤细胞的“超级士兵”——CAR-T细胞。CAR-T疗法以惊人速度获FDA批准用于治疗白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等血液肿瘤，并取得极大成功。
作为CAR-T之父，卡尔·朱恩认为我们现在只触及到CAR-T的冰山一角。
从根本上讲，CAR-T疗法利用了T细胞的自然杀伤本能，并将其引导到特定的目标，例如血液肿瘤细胞。通过基因工程技术优化改造，CAR-T疗法可以解决人类面临的突出医学难题：自身免疫性疾病、哮喘和由肌肉日益硬化引起的心脏、肝脏和肾脏疾病等。更有趣的是，CAR-T可能有助于清除年龄相关疾病的衰老的“僵尸”细胞，或者对抗艾滋病毒以及其他病毒性感染。
CAR-T疗法拓展到血液肿瘤之外的第一步是针对实体瘤。
遗憾的是，到目前为止，多项临床试验中的结果“很大程度上令人失望”。但是，从这些失败中，我们也学到了很多。与血液肿瘤不同，实体肿瘤存在局部的生物“堡垒”，释放出化学物质来阻止T细胞，并抑制它们的杀伤活性。有助于该技术突破的一个想法是直接将CAR-T细胞注入肿瘤中；另一个方法是使用CRISPR技术通过添加或删除某些基因来装备CAR-T细胞，继而逃避这些防御。
CAR-T细胞的应用正在迅速扩展到肿瘤以外的领域。但是，障碍仍然存在：这种疗法非常昂贵，而且有引发免疫风暴的潜在风险。此外，我们还不知道这些细胞在体内游走时，它们是会损害还是复原机体的正常组织。于作者们而言，我们将进入变革性治疗的新篇章。“理论应用前景非常巨大，平台也很强，我们才刚刚意识到这种活药物治疗的全部潜力”。