加州大学圣克鲁兹分校的研究人员展示了一种新的快速方法，使用伟哥和另一种名为普乐沙福的药物组合来获取骨髓移植的供体干细胞。骨髓移植主要用于癌症治疗，是一种挽救生命的程序，用于恢复在整个生命中产生新血细胞的干细胞。这些造血干细胞通常仅存在于骨髓中。最初获取这些细胞用于移植需要钻入髋骨并使用特殊针头直接从骨髓中取出细胞。现在更常见的是从血液中收集这些细胞，使用药物使干细胞从骨髓移动到血液中。
传统的药物方案需要每天注射生长因子GCSF数天，通常在注射GCSF 4至6天后才能收集干细胞。尽管这比直接从骨髓中提取细胞侵入性小，但这种方法并不总是成功，经常导致骨痛和其他副作用，许多可能受益于骨髓移植的患者无法耐受。
这项新研究于10月10日发表在《干细胞报告》上，展示了一种替代方案，只需2小时即可从骨髓中动员干细胞。它涉及一次口服伟哥剂量，两小时后注射一次普乐沙福。
卡米拉·福斯伯格教授表示，这种方法可以显著增加受益于骨髓移植的患者数量。尽管已经有方法可以做到这一点，但传统方案并不适用于所有人。福斯伯格的实验室在老鼠身上进行了这项研究，研究人员需要在人类中进行临床试验以确认新方案的安全性和有效性。这两种药物都已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，并且相对便宜，福斯伯格说。因此，从实验室到临床使用的转化可能会更快、成本更低。
第一作者斯蒂芬妮·史密斯-伯丹表示，当她在去年的一次会议上展示初步发现时，临床研究人员对此非常感兴趣。史密斯-伯丹说，许多临床研究都是为了测试新药，而我们发现重新利用已经可用且FDA批准的现有药物可能会帮助那些目前无法进行骨髓移植的患者。
例如，镰状细胞病患者无法耐受GCSF，因为生长因子会加重他们的症状。但如果他们的造血干细胞能够安全地收集，使用伟哥加普乐沙福等替代策略，这些干细胞可以被基因修饰以纠正镰状细胞突变，并返回给患者以治愈这种慢性遗传病。针对镰状细胞病和其他遗传性血液疾病的基因疗法在临床试验中显示出前景，并可能预防与这些疾病相关的终身发病率、高医疗成本和早期死亡。
福斯伯格说，如果我们可以使骨髓移植成为一种非常安全的程序，那么对于许多其他疾病来说，它可能会改变生活，特别是对于儿童。医生可以为目前需要终身管理的疾病提供一次性治疗。
一些骨髓移植使用患者自己的干细胞，例如，允许使用高剂量化疗或辐射治疗，这些治疗可能会损害骨髓。然而，在许多情况下，患者需要健康捐赠者提供的新干细胞。福斯伯格说，更容易获取用于移植的细胞可能会吸引更多的志愿者捐赠者。
伟哥，最著名的是治疗勃起功能障碍的药物，是一种安全和经过充分研究的药物，可以促进血管扩张，增加血液流向组织。最初开发用于治疗高血压，现在用于治疗各种血管疾病，包括肺动脉高压、高原病和子痫前期。
福斯伯格的实验室决定测试伟哥帮助从骨髓中动员造血干细胞的能力，因为他们观察到，他们研究的小鼠品系中的血管变化导致干细胞动员增加。这些小鼠缺乏一种细胞表面蛋白质Robo4的基因，实验室之前的研究表明，Robo4调节血管完整性，以保持干细胞在骨髓中。
普乐沙福是这种组合中的另一种药物，是Cxcr4的抑制剂，Cxcr4是造血干细胞表面的一种受体，帮助它们粘附在骨髓的微环境中。普乐沙福动员干细胞，但单独使用效果不佳。
史密斯-伯丹说，当你用伟哥扩张血管时，普乐沙福动员的细胞能更好地进入血液。作者指出，单独使用伟哥不会导致血液中造血干细胞的显著增加，因此使用伟哥治疗其他问题的患者不必担心意外的干细胞动员。
除了史密斯-伯丹和福斯伯格，论文的合著者还包括艾丽莎·贝尔卡西奥，她作为UCSC本科生参与了这项研究，现在在UCSF的全球健康项目中，以及UCSC博士后研究员斯姆里蒂·拉詹德兰。这项工作得到了美国癌症协会的资助。