“真实世界研究”是近几年医疗大数据领域较为热门的一个话题。2012年12月，美国食品药品监督管理局（FDA）颁布了《21世纪治疗法案》，要求在医疗产品审批和监管程序中纳入真实世界证据。2018年12月，FDA宣布了《真实世界证据方案框架》，为实现真实世界证据支持药品审批决策的目标提供了一个指导方案，由此引发了真实世界研究在各国的药品审批决策中的广泛应用和发展。
那么，什么是真实世界研究呢？通俗来讲，真实世界研究建立在真实世界数据的基础上，数据科学家及其他医疗从业人员将收集到的真实数据加以分析，从而提供对诊疗的结论和建议。通常情况下，真实世界研究会围绕病因、诊断、治疗、预后及临床预测等相关问题展开。比如，研究幽门螺旋杆菌感染与十二指肠溃疡的关系，住院新冠肺炎病人的抗病毒治疗效果及治疗引起的不良反应等。
其中，将真实世界研究与新药品研发相结合是真实世界研究的重要应用场景。为什么要将真实世界研究应用到临床药物研发中呢？因为传统的临床药物研发是在一种区别于真实世界的实验环境中进行的，在这种环境中，病人经过了严格的筛选，研究还控制了各种混杂因素。基于真实世界研究的一些干预性研究，在精确设计的基础上具有更贴近日常诊疗的特性，比如将电子病例数据、医保数据引入研究过程。
真实世界研究的应用场景包含疗效评估、副作用评估等。比如，在癌症治疗或者罕见病治疗的过程中，传统的临床医疗面临成本高昂、缺少样本的问题，具有大量样本的真实世界证据可以作为辅助证据支持新药上市。在肿瘤药物研究中，可以将新药临床1、2、3期的疗效和全球已有药品治疗的疗效进行对比，从而验证新药的治疗效果。
真实世界研究可以避免临床试验等传统方法的样本数小、采样分布有限等问题，它从成千上百万的病人的数据中挖掘到与某种药物相关的不良反应，样本数大、采样分布广，获得的结果更具有说服力。当然，真实世界证据也存在一定缺陷，例如，一些数据有可能与某些具体研究的相关性不大，所以在使用的时候也需要严格限制可以应用的场景。
除了真实世界研究，医药公司还可以通过大数据技术分析公众对药品需求的趋势，从而提供更好的药品供给服务。在医药副作用的研究上，研究者还可以从社交网络中搜索人们服用某种药物的不良反应记录，通过比对分析和数据挖掘方法，更科学、更全面地获得药物副作用的影响。