即便是在发达国家先进的医疗技术保障下，外伤性脊髓损伤（SCI）致残的问题仍不能得到很好解决，就直接医疗费用和经
济生产力损失而言，国家财政和家庭负担都是巨大的。值得关注的是，即便是残疾不能完全恢复好，但如果能让病人恢复一定的腿脚移动或手部活动能力，也可大大降低看护成本并提高其生活质量。
日前，来自耶鲁大学和日本的研究人员在《临床神经病学和神经外科》杂志上发表了一篇报告，他们提出对脊髓损伤患者静脉注射骨髓间充质干细胞（MSCs）可显著改善运动功能。研究人员报告说，在植入干细胞的几个星期前，这些病人有持续的、非穿透性的脊髓损伤，他们的症状包括失去运动功能和协调能力、感觉丧失以及肠和膀胱功能障碍等。
在干细胞注射后的几周内，超过一半的患者的主要功能（如行走或使用手的能力）有了实质性的改善，且没有观察到实质性副作用的出现。这些干细胞是从病人自己的骨髓中通过一种培养方案制备出来的，在一个专门的细胞培养中心里只需几周就能完成，或给病人带来新的希望。
本次研究的主要作者是耶鲁大学神经病学和神经科学教授杰弗里・D・科西斯（Jeffery D.Kocsis），以及神经学、神经科学和药理学教授斯蒂芬・G・韦克斯曼（Stephen G.Waxman），实验由日本札幌医科大学的研究人员进行，札幌研究小组的主要研究人员小寒本茂（Osamu Honmou）和佐佐木正则（Masanori Sasaki）都在耶鲁大学兼任神经病学的教授。
在这项实验中，骨髓间充质干细胞被静脉注射，每个病人作为他们自己的对照，研究人员强调，还需要更多研究来证实这个初步的、非盲试验的结果，这可能再需要数年时间，尽管面临挑战，但他们对这种治疗方案充满信心。
近年来，静脉输注骨髓间充质干细胞（MSCs）的细胞治疗可改善实验性脊髓损伤模型的功能被发现，但这些有益作用的机制尚未完全阐明，科学家推测可能的机制包括神经保护和免疫调节，诱导轴突出芽再髓鞘化，血脑/脊髓屏障的恢复，以及脑内远程基因表达反应的增强等。在临床试验中，利用自体培养的骨髓间充质干细胞治疗脊髓损伤的病例时有报道。耶鲁大学发表的这项研究报告有什么区别呢？
首先，在先前的研究中，MSCs是通过髓内或鞘内注射，而不是像本次研究中通过静脉输送的。其次，在大多数先前的研究中，用于培养自体骨髓间充质干细胞的培养基是胎牛血清（Fetal Bovine Serum, FBS），或含有人血小板裂解物的混合培养基。而在本次报告中，研究人员使用的是自体人血清培养 MSCs。
自体人血清的使用支持人骨髓间充质干细胞相对快速扩增，并导致低分化和转录稳定细胞的稳定基因表达。重要的是，静脉输注的 MSCs 不仅可能影响损伤部位，还可能影响中枢神经系统的其他部分，包括大脑和血管。在以往的一些研究中，他们表示曾给脑卒中患者静脉注射自体人血清中培养的自体 MSCs，验证了该方式的可行性和安全性。
研究人员在报告中详述了对 13 例患者实施该治疗方案的安全性和神经功能评分，包括 AIS 评分、AIS 运动评分、AIS 感觉评分和 SCIM-III 评分等。13 位研究对象的年纪为 21 岁至 66 岁，中位数为 52 岁，主要观察病人在 MSCs 输注后 6 个月的 AIS 评分变化和主要不良反应。实验结果显示，间充质干细胞注射治疗无严重不良反应。
根据脊髓损伤水平分级（ASIA），MSCs 输注六个月后，在 13 例患者中，有 12 位患者的神经功能得到改善。研究人员在报告中详述了 13 例患者各自的恢复情况。其中一名 34 岁男性从 1.5 m 高处坠落，医疗鉴定为 C5 级脊髓损伤，没有进行急性手术治疗。患者的评分在 MSC 输注前趋于稳定，而 AIS 评分在卧床期间仍为 A。
他在脊髓损伤后 47 天接受静脉输注自体 MSCs，随后观察到了运动和感觉功能快速但小幅的改善，MSC 输注后八天，出现肛门感觉，AIS 评分提高了一个级别，两周后出现下肢自主运动。在最终检查时（184 天后），患者已可以使用上肢矫形器进食，驾驶轮椅约 100 米，并能由带座椅的助行器支撑行走。
研究人员在报告结论中表示，虽然这项研究是非盲的，不排除安慰剂效应、内源性恢复或观察者偏倚的影响，但观察结果提供了证据支持将 MSCs 输注到 SCI 患者中的可行性、安全性和功能改善。目前，关于这种治疗方法中神经状态早期明显改善的机制尚不清楚，但动物模型研究表明，包括脑源性神经营养因子（BDNF）在内的 MSCs 分泌的神经营养因子可能与神经状态的快速改善有关。
其实早在 2019 年，日本批准干细胞治疗脊髓损伤（被称为 Stemirac 疗法）就曾引起业内广泛的关注和争议，一些科学家担心的主要原因是没有足够的证据证明该疗法有效，政策批准还为时过早。
《自然》杂志曾发文报道，有 10 位干细胞科学或脊髓损伤方面的专家在接受采访时表示，他们没有参与这项工作或准备将其商业化，他们认为，证明治疗有效的证据是不足够的，这种静脉注射疗法的批准是基于一个小规模、并不严谨的临床试验。
该试验的缺陷包括它不是双盲的，使得很难评估该疗法的长期疗效，因为所谓的显著疗效也可能是患者在受伤后几个月内的自然愈合和身体自主康复造成的。而且，尽管所使用的细胞被称为间充质干细胞（MSCs）被认为是安全的，但是将干细胞输注到血液中与肺部危险的血凝块有关，所有的医疗程序都存在风险，这使得他们很难证明该疗法只有好处而无副作用。
该疗法的发明者之一，日本札幌医科大学的神经外科专家 Osamu Honmou 则一直坚信该疗法是非常安全的，没有进行双盲研究，是因为日本的法规对此没有要求。尽管许多国家的政府要求新的治疗方法在出售前要经过数百名患者的严格临床试验，但日本有一个快速跟踪再生药物开发的计划，该计划批准只显示疗效迹象的治疗方法，条件是研究人员要收集后续观察数据。
在 reddit 社区评论中，有一位接受该治疗方案的患者家属表示每次治疗费用约为 8000 美元，他为妻子进行了 2 次治疗相隔一个月左右，且成效不错，让原本绝望的生活发生了好的改观。但从道德上讲，一些人也认为对患者进行未经证实的有风险的治疗收费是不合理的。
所以，关于这种治疗方案的可靠性虽有了这份报告作支撑，但进行大范围的推广治疗可能并不会一帆风顺，不过对于一些患者来说，脊髓损伤致残之后的生活本来就是一片黑暗，放手一试也未尝不可，毕竟就目前的观察结果来看，这是有希望的一种疗法。