RNA药物时代来临了吗?

作者: 王立铭

来源: 王王王立铭

发布日期: 2021-01-06

2020年,生命科学领域发生了许多重大事件,包括新冠肺炎的全球应对、鸟类智慧的科学发现、RNA药物的革命性进展以及人类相貌的基因大数据分析。这些进展不仅在基础科学上有所突破,也在药物开发和个性化医疗方面带来了新的可能性。

大家好,我是王立铭。2021年1月6日,生命科学·巡山报告又和你见面了。对于我们这一两代人来说,刚刚过去的2020年实在是发生了太多“活久见”的事情,每个人都有自己刻骨铭心的体验,我就不越俎代庖做年终总结了。单就生命科学而言,刚刚过去的这一年有一个鲜明的主题,那就是新冠肺炎。在20世纪50年代开始的现代生物学革命之后,这是人类第一次遭遇一种突如其来、快速扩张、有巨大危险的全新疾病。

全人类的生物科学研究力量被前所未有地动员起来,向着这种疾病,展开了“饱和式救援”。

我猜,你肯定还是会抱怨特效药来得不够快,疫苗研发得不够及时,对病毒来龙去脉的研究好像也不足以回答所有的困惑。但是公平地说,这一年当中,伴随着全世界科学家发表的近10万篇学术论文,关于新冠病毒的基础生物学、关于疾病的救治经验总结、关于药物开发和评估、关于疫苗的开发和检验,人类的进展速度是史无前例的。

这期报告的时间正好是辞旧迎新。这段时间,我集中回顾了2020年发生的生命科学大事,也看了不少媒体评出来的2020年重大科学新闻,想看看有没有漏掉什么特别值得大家知道的东西。结果还真发现了两件事,一件是纯粹的基础科学突破,另一件是革命性的药物开发进展。今天,我就来讲讲它们的故事。

1. 鸟类智慧的秘密

这是一个特别基础但是脑洞特别大的科学突破。科学家们发现,鸟类的大脑结构里蕴含着智慧的蓝图。当然,我这句总结肯定是不够科学的。毕竟“智慧”这个词,我们就很难给出一个科学严谨的定义。但是,不知道你有没有这么一个感觉,长期以来,关于鸟类的脑袋里到底装着什么,我们人类其实是很困惑的。

2. RNA药物时代开始

2020年12月11日,一款治疗高血脂的新药inclisiran在欧洲获批上市,在美国上市应该也近在眼前。这款药物最早是由美国阿里拉姆(Alnylam)公司设计的,之后诺华制药几经辗转,在2019年获得了这款药物的开发权,并最终在2020年底将其推向市场。按说,降血脂药物本身没什么值得讨论的。

大名鼎鼎的他汀类药物,从1980年代开始就扎堆进入市场,让几大制药公司赚得盆满钵满,还诞生过立普妥(阿托伐他汀)这样历史销售额超过1600亿美元的冠军药物。近几年,新一代降脂药物又纷纷问世,主要以大分子抗体药物为主。但是,inclisiran这个药物仍然值得大书特书。因为它既不是传统的小分子药物,也不是一般意义上的大分子药物,它是一个RNA分子药物。

3. 人类相貌的基因大数据分析

讲完了前面两个重量级的研究突破,还有个饭后甜点我想稍微聊一聊。人类的很多生物学特征,比如身高、头发颜色、智商高低、是不是内向、甚至能不能上大学、会不会暴力犯罪、是不是容易得糖尿病,都在很大程度上受到基因差异的影响。这个结论本身是很可靠的,科学家们通过分析同卵双胞胎之间的异同,就可以推测个八九不离十。但真正困难的地方在于,有没有可能找到具体是哪些基因差异,通过什么方式影响了什么人类特性。

要是这个问题能被回答,人类将真正进入一个个性化时代。

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