面对阿尔茨海默症，相关药物研发迟迟未能取得根本性进展，这与我们对阿尔茨海默症的了解还远远不够有关。近日，百健（Biogen）阿尔茨海默症（AD）在研新药阿杜卡玛单抗（Aducanumab）的上市审评再次引发关注。虽然患者们急需一款对阿尔茨海默症有效的药物，但在由美国食品药品管理局（FDA）组织的外部专家评审会上，绝大多数专家认为没有充分证据证明阿杜卡玛单抗治疗阿尔茨海默症的有效性。
曾参与阿杜卡玛单抗真实世界数据研究和辅助临床设计、负责绿谷阿尔茨海默症新药 GV-971 生物信息和数据科学的专家、现精鼎医药亚太区数据科学负责人冯胜博士分析认为，存在三种可能性，最大的可能是重做临床三期提交审批，虽然这意味着药物的上市时间可能会延期几年。当然也不排除有条件上市或直接上市的可能，前提是百健能够从目前的数据中挖掘出更有说服力的证据。
阿杜卡玛单抗是一种与β淀粉样蛋白结合的人源化单克隆抗体，通过选择性地与AD患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合激活免疫系统，将沉积的蛋白清除出患者大脑。其上市审评之路，牵动着百健在股市的起起伏伏，也成为学界、药企、监管方、患者和媒体关注阿尔茨海默症治疗的焦点。
冯胜认为，如果阿杜卡玛单抗获得审批，将是对整个阿尔茨海默症研发信心的极大提振，能够鼓励市场投入，让整个领域越来越好。
他举例说，1987年第一个艾滋病药物被批准，但第一代艾滋病抗病毒药物效果并不是很好且副作用很大，如果当时FDA批准的门槛很高，那么抗艾滋病药物的研发会陷入瓶颈，越来越少的人去做。因此FDA批准了药效一般的药物，但是给了大家信心，让大药厂和科学家们可以继续投入，使得抗艾滋病药物一代比一代好。
阿尔茨海默症至今尚无有效的治疗药物。学界主流的机制假说是淀粉样蛋白假说和Tau蛋白假说。面对阿尔茨海默症，相关药物研发迟迟未能取得根本性进展，冯胜认为，这与我们对阿尔茨海默症的了解还远远不够有关。如果能在阿尔茨海默症的早期诊断方面有所建树，提前几年甚至十年检查到一个人得阿尔茨海默症的风险，就有可能找到办法提前干预，降低风险。