如果想要了解生命的内部运作,我们需要能够修改细胞中的基因。曾几何时,这是一项耗时耗力、几乎无法完成的艰巨任务。然而现在,利用CRISPR/Cas9基因魔剪,我们可以在几周的时间内就改变生命的密码。这是一种有着巨大潜力的基因工具,不仅能帮助我们理解基因是如何工作的,还在很多领域都具有实际应用:从治疗癌症、到编辑胚胎中致病性的基因突变、再到革命性地改变食物生产。
利用基因魔剪,研究人员几乎可以编辑所有生物的基因组。科学最大的魅力之一在于不可预测性,很多时候,你无法预知一个想法或一个问题将会带来哪些意外的惊喜。基因魔剪的诞生也是意料之外的产物。2002年,当埃马纽埃尔·卡彭蒂耶成立了自己的研究小组时,她把研究重点放在了一种对人类有着极大危害的细菌上,这种细菌名为酿脓链球菌。从中,她发现了一种之前未知的RNA分子——tracrRNA。
她的研究表明,tracrRNA是细菌的古老的免疫系统——CRISPR/Cas的一部分,它可以通过裂解病毒的DNA来瓦解病毒。
当病毒感染细菌时,它们会将有害的DNA送入细菌之中。如果细菌能在感染中幸存下来,它的基因组中就插入了一段病毒DNA,就像有了病毒的记忆一样。然后这些DNA会被用来保护细菌免受新的感染。2011年,卡彭蒂耶发表了她的这项发现。同年,她开始与詹妮弗·杜德娜合作。
杜德娜是一名经验丰富的生物化学家,对RNA有着深刻的了解。她们一起成功地在试管中再造了这种细菌的基因魔剪,并简化了魔剪的分子组成,使其更易使用。
在一个革命性的实验中,她们对基因魔剪进行了重新编码。在这些魔剪的自然形态下,它们可以从病毒中识别出DNA,但卡彭蒂耶和杜德娜证明了,它们是可以被控制的,因此它们可以对任何DNA分子的指定位置进行切断。在DNA被切断的地方,就可以很轻易地对生命密码进行改写。
CRISPR/Cas9基因魔剪:当研究人员要用基因魔剪来编辑一个基因组时,他们会人工构建一个指导RNA,它与将要被切割的DNA代码相匹配。
魔剪蛋白Cas9与指导RNA形成复合物,将魔剪带到基因组中将要进行切割的地方。自2012年卡彭蒂耶和杜德娜发现CRISPR/Cas9基因魔剪以来,这种技术得到了广泛地使用。它促成了基础研究中的许多重要发现,从事植物学研究的科学家已经能够培育出耐霉、耐害虫和耐干旱的作物。在医学方面,新的癌症疗法的临床试验正在进行,能够治愈遗传性疾病的梦想或许即将实现。
这些基因魔剪将生命科学带入了一个新时代,并在诸多方面都给人类带来了最大的益处。放眼望去,我们看到了无穷的潜力,在探索这片新领域的过程中,我们肯定会有新的、意想不到的发现。