现代医学的药物研发、审批都必须遵守随机双盲对照研究，这是所有科学研究发展到今天从逻辑和实证上建立的硬核原则和标准，只有按照这样的标准研发出来的药物才会有真实的疗效和可靠的安全性。
随机双盲对照原则指的是，任何一种药物研发，例如特别针对（抑制、抗御、破坏、消灭）冠状病毒的药物，需要随机采用至少两个小组的人群、动物，一组用药，一组给予安慰剂。两组试验对象的条件，如年龄、性别等应大致相当。双盲则是指，医生和试验对象都不知道是在试验什么药物。
在随机双盲对照原则之下，要进行体外试验、动物试验、临床人体1~3期试验，以及药物上市之后的第4期试验。
人体1期试验是从药理学来观察药物的效果和对人是否安全，一般需要二三十位受试者。人体2期试验是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，一般需要100位受试者。人体3期临床试验主要是对药物的治疗作用进行确证，目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，也全面评价药物的有效性和安全性，需要300位受试者。
整个1~3期试验完成后才能向医药管理部门申请上市和进入临床使用。
4期临床试验是指，在新药使用一段时间（一般一两年）后，由药物研发者对新药上市后的使用情况进行再评估，目的是考察在广泛使用条件下的药物疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。4期试验不要求设置对照组，但是要求试验病例在2000人以上。
只有按上述严格标准研发出来并使用的药物，才会既有效又安全。任何药物都有不良反应，而对药物的不良反应的监控和上报，实际上可看作是临床5期试验了。如果一款药物不良反应太大，就要从市场和临床上撤回，即召回。
什么是“同情用药”？在国家卫生健康委员会发布的《新型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第六版）》中，利巴韦林建议与洛匹那韦/利托那韦联合应用。洛匹那韦/利托那韦是抗HIV的药物，利巴韦林是广谱抗病毒药物，为何诊疗方案要推荐试用这3种药物，这既牵涉到药物研发使用原则，也涉及伦理原则。
原则上，只有通过临床3期试验并经过批准的药物才可使用。不过在2003年，41名香港SARS患者接受了3个星期的洛匹那韦/利托那韦加利巴韦林治疗，患者死亡率为2.4%，而此前采用常规疗法，即只用利巴韦林治疗111名SARS患者，死亡率为28.8%。尽管这种对照在时间上有先后，不符合严格的双盲对照试验要求，但也算是有了一点临床使用证据，所以诊疗方案提出可试用。
同情用药（Compassionate Use）是美国食品药品监督管理局（FDA）的一项规定，是指对于患有严重或危及生命疾病的患者，在不能通过现有药品或入选临床试验来得到有效治疗时，可以申请在临床试验之外使用未经上市许可的试验用药物。
同情用药也称为扩大使用（Expanded Access）、病人使用（Named-patient Use），起源于20世纪70年代，那时FDA就允许对心血管、病毒性、肿瘤性的严重的、威胁生命的疾病进行治疗时使用试验性药物（IND）。
中国的《药品管理法》也采用了“同情用药制度”，第二十三条规定“对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者”。
这也是国家卫生健康委员会诊疗方案推荐一些未批准的药物治疗新型冠状病毒感染的依据，但是需要在使用时让病人充分了解情况并签署同意书，即遵守知情同意原则，还要报经医学伦理委员会批准。