好消息!比预想的都快!《华尔街日报》刚刚报道,美国制药公司Moderna,已经成功研制出针对新冠病毒肺炎——SARS-CoV-2的人体疫苗,并已将第一批疫苗送美国国家卫生研究院开启安全性临床试验。不久前该公司主导新冠疫苗的科学家还称,相关疫苗研发可能需要3个月以上——在本次疫情全球科研通力攻坚的基础上。但现,用时1个月,他们就完成了振奋人心的大进展。
Moderna,美国知名的生物制药公司,由哈佛团队创办于2010年,初名“ModeRNA”。主要利用mRNA治疗心脑血管、肿瘤和传染病方面的疑难杂症,创业融资中就多次创下行业纪录,2018年成功在纳斯达克上市——本次疫苗消息后,股价已大涨18%(盘后)。
据《华尔街日报》报道,Moderna历时一个月攻坚,已快速开发出了应用于新冠肺炎的疫苗,并运送到了美国国家过敏和传染病研究所(NIAID),计划在四月底之前,对20-25名健康志愿者进行药物测试。具体的结果将在7月或8月公布。虽然直接作用于本次疫情,听起来远水难解近火,但Moderna公司科学家称,随着本次新冠病毒疫情蔓延,可能会成为周期性流行疾病,而疫苗是彻底根治的有效方法。
但你肯定还有疑问,为啥可以如此迅速地研发出新冠肺炎的疫苗?因为这一次,除了Moderna在开发RNA疫苗的扎实基础,也离不开中国科学家的助攻。疫情爆发之后,中国科学家就快速确定了新冠病毒的全基因组序列,并于1月11日与世界卫生组织分享这一信息,来帮助全球科研机构研发药物。Moderna和NIAID第一时间分析了新冠病毒基因组序列,并找到了他们认为最有可能在疫苗中产生预期免疫反应的部分。
另一方面则在于Moderna的技术:messenger RNA——不需要病毒或其蛋白质的实际样本,就能生产具有遗传密码的核酸(药物/疫苗),指示人体自身的细胞从病毒中合成某些蛋白质,来引发免疫反应。
只是如此快速研发出能够用于人体的疫苗背后,并非没有风险。
Moderna使用的基因技术,还没有产生出任何一种被批准上市的人类疫苗,因此这种药物是否有效还不能完全确定,需要临床试验,这也进一步带来时间问题。需要注意的是,接下来进行的只是第一阶段测试,完成之后才能够开展下一阶段的临床研究。通常情况下,研究一种新的药物/疫苗,通常需要通过三项临床研究,然后才能进行审查获得上市批准。这意味着,就算一切顺利,也需要等到明年才能够得到大面积推广。
但这一速度,已比此前的疫苗研发快了太多了。
疫苗研制的一些准备据知名医学领域博主、艾滋病研究科学家@子陵在听歌介绍,在此之前,密歇根大学的Aubree Gordon和西奈山伊坎医学院的Florian Krammer,曾总结了目前SARS-CoV-2疫苗的研发流程。疫苗研发,涉及设计疫苗构建体,例如,生产正确的靶抗原,免疫系统靶向的病毒蛋白,然后在动物模型中进行测试以证明它们具有保护性和安全性。
一旦建立了安全性和有效性,疫苗就可以进入人体临床试验。如果疫苗诱导了预期的免疫反应和保护,并且被认为是安全的,就可以大量生产以用于人群的疫苗接种。
Moderna是一家什么样的公司?Moderna创立于2010年,拥有800多名员工,是一家生物科技公司,专注于基于信使核糖核酸(mRNA)的药物研发,创始团队源自哈佛,总部就在哈佛所在的美国马萨诸塞州剑桥镇。
它生产的合成mRNA可以注射到病人体内,生产的合成信使RNA可以注射到病人体内。自从2014年末提出第一个项目以来,Moderna和战略合作伙伴同时推进了21项计划的多样化开发流程,其中10项已进入临床研究,另外3项已开放IND。公司的治疗和疫苗开发计划涵盖传染病,肿瘤学,心血管疾病和罕见遗传疾病。Moderna被称为mRNA药物开发的先行者,可以说在这一领域中几乎没有真正的对手。
事实上,mRNA技术平台更像是一个药物输送平台,它在进入人体细胞后开始表达相应的蛋白质分子,而这个蛋白质分子才是真正的具有治疗作用的药物。虽然上世纪蛋白质生物大分子药物取得了巨大成功,也衍生出来许多新型公司,但是蛋白质药物的开发工艺非常复杂,定制开发特定的新药物成本及其昂贵。而mRNA则不同,不同分子的理化性质十分接近,一种生产工艺和配方理论上就可以适合所有药物。
这就意味着mRNA药物开发将可以大幅度降低成本和时间。加之Moderna无论是在业务还是人员方面都十分稳定,保证了公司核心政策和技术的延续性,这也就是它能够在短短6年时间里就能有19种在研药物的原因之一。2月24日收盘后,Moderna股价大涨18%。不过这可能也有大背景的原因,因为受疫情影响,许多医药相关企业股份大涨。
例如中国医疗集体暴涨77%,中国再生医学暴涨30%,口罩概念股洁特生物,全天涨幅高达108%,新市值122亿元,目前累计涨幅已达640%等。
其他“特效药”进展不止是Moderna在努力,全球各地的制药公司和研究机构,都在积极研发/寻求治疗新冠肺炎有效药物。此前,科技部官方公布过3款潜在抗疫西药:法匹拉韦、磷酸氯喹和瑞德西韦,均已进入临床测试阶段。
被按谐音叫作“人民的希望”的抗病毒药物瑞德西韦,已于2月6日开始在武汉进行临床实验,并率先在重症方面展开临床用药,预计将在4月27日结束。还有日本富山化学公司开发的法匹拉韦,在2月15日获得国家药监局批准上市,正由浙江海正药业研制开启投产,并进一步开展相关临床测试。如果有更多临床证据表明法匹拉韦对新冠肺炎的治疗具有有效性,将会提供更多的药物惠及患者。
最后是磷酸氯喹,一种上市多年的抗疟疾药物,体外实验显示其对新冠病毒有良好抑制作用,已经获得钟南山院士在内的专家组一致认定有效。目前正在北京、广东等十多家医院开展进一步临床研究,累计入组患者超过100例。湖南省也曾表示,将启动磷酸氯喹的多中心临床试验。