随着新型冠状病毒肺炎疫情的发展，很多人都在期待，针对此次病毒的特效药能够尽早问世。而最近一系列药物相关进展，也似乎让我们看到了曙光：瑞德西韦已经在武汉进行临床试验，其余几种药物也在体外细胞实验中展现出潜力。但是，对抗新冠病毒的特效药何时才能真正问世？这篇转载自科学大院的文章，讲述了药物研发、生产应该遵循怎样的基本规律与时间要求。
以传统的小分子化学药物为例，新药研发从无到有，要历经药物发现、临床前研究和临床试验“三部曲”，最后才能进入医药市场用于治疗疾病。细说起来可谓步步荆棘，成功者凤毛麟角。
候选药物的发现首先需要选择和确定药物的作用靶标。靶标是一种与某种疾病发生发展密切相关的生物分子，如蛋白和核酸等，对这种生物分子进行干预，能够治愈或缓解与其相关的疾病。对于这次的新型冠状病毒而言，准确的药物作用靶标在哪里？据1月25日的新闻报道，由蒋华良院士和饶子和院士领衔的应急攻关团队快速表达了2019-nCoV水解酶（Mpro）并获得了它的高分辨率晶体结构，从而在此基础上进行药物的筛选。
药物作用的靶标确定之后，药物化学家们需要根据靶标的空间结构，设计或者合成有作用的先导化合物。这个过程很关键，也考验药物化学家的能力，这些化合物可以是全新结构的化合物，也可以来自天然产物（动物、植物、海洋生物），甚至还可以是一些已经上市的药物。
确定候选药物是新药研发的基石，接下来新药就从研究进入了开发阶段，也就是系统的临床前和临床研究工作，这时候需要大量的资金投入这个“主角”身上。临床前研究需要进行包括原料药和制剂的药学研究，动物体内的药理药效，药代动力学，以及安全性评价在内的系统研究工作，这部分研究需要在动物身上进行。
在完成了系统的临床前研究后，接下来就是进入临床阶段了，临床阶段需要在人体上进行试验，因此药物进入临床研究前必须得到国家药品监督管理部门的审批。在中国，新药的研发机构需要向国家药品监督管理局（NMPA)提交新药临床申请，获得许可后才能进行人体临床试验。
临床研究还需要分为四个阶段：Ⅰ期临床试验，Ⅱ期临床试验，Ⅲ期临床试验和IV期临床研究（药物上市后监测）。Ⅰ期临床试验在健康志愿者（对于肿瘤药物而言通常为肿瘤患者）身上研究新药在人体内的安全耐受性和药物代谢性质的试验，为制定给药方案和推荐安全剂量提供依据。
看到这里，很多人可能会有疑惑，紧急关头，我们能否缩短药物研发的时间、降低标准？答案是，可以加快研发速度，但仍要遵循新药研发规律。药物的研发是一项周期长，投资高，风险大的系统工程，每一个环节都来不得半点错误，否则人命关天。
周期长：一个创新药物从实验室研究到最终上市可能需要10年；投资高：据不完全统计，全球的各大制药公司对于一个创新药物的资金投入，从最初到研发上市花费金额平均高达20多亿美金；风险大：导致药物研发失败的原因有很多，如在人体内的有效性不够、人体无法耐受或有严重毒副作用、药物在人体内的吸收/分布/代谢/排泄的不良性质等。
那么，有些已经上市的药物，或者已经在国外做临床试验的新药，是不是可以弯道超车，加快研发进程呢？对于已经上市或者国内外正处于临床试验阶段的药物，如果需要增加新的适应症，例如将最初为抗埃博拉病毒设计的药物（瑞德西韦）用于治疗新冠肺炎，这种情况也是需要经过系统的临床试验研究才能确定能否用于该新适应症的，而且都需要与国家药品监督管理局药品审评中心进行沟通交流，并且得到药监局的许可才能进行相关的临床试验。