大部分时候，我们并不知道新药是否真的优于已有的药物。“新的”、“改良的”，有太多营销活动套用这些词了，我们甚至默默接受了“新”就必然与“改良”相关。但是，如果宣传对象是新药，可别不加怀疑就照单全收。对于一种特定疾病而言，大部分新药并不比已有的最好药物更优秀。
《英国医学杂志》最近刊发了一篇相关论文，题目为“新药：我们什么时候犯的错又该怎样做得更好”。作者分析了2011至2017年期间德国监管方审批通过的216种药，其中152种是新研发的，64种是已有药物获批新的用途。分析发现，相比成熟药物，只有25%的新药拥有“可观”或“重大”的优势。在降低死亡率、缓解症状、减少副作用、提高生活质量等方面，高达58%的药物都不能明确给人们带来额外的好处。
“这并不意味着确实不存在额外的好处，”上述论文的第一作者贝亚特·维泽勒在采访中说道，“这只说明，我们没有证据，要么是完全没有研究，要么是有研究但质量不佳。”而在治疗精神障碍、神经障碍，以及糖尿病的药物中，分别只有6%和17%存在确定的额外好处。她和同事写道，这一结果“十分惊人”。维泽勒和报告的共同作者都在为德国医疗保健质量与效率研究所工作，这类机构叫做卫生技术评估机构。
当德国的卫生系统决定是否应为某种新药付费时，该研究所会提供建议。美国巴尔的摩的非营利机构医学技术政策中心的肖恩·图尼斯表示，目前，很多国家正努力应对新药价格的盘旋上升，在这个过程中，HTA机构的权力已经变得“极大”。在美国，HTA的工作方式略有不同，他解释道：“如果付费方认为一种新药并不比已经存在的药有任何优势，他们会采取一些措施。比如，要求用药者首先使用较便宜的药。
”美国保险公司和医疗补助计划经常会坚持这种“分步疗法”。在有些国家，HTA会要求证明新药能够胜过已经存在的标准疗法。在这方面，德国的HTA可能是最苛刻的。但是这种要求并不总是符合实际。首先，相关研究可能旷日持久，成本极其高昂，甚至还不能保证成功。美国生物技术公司“认知疗法”的董事长兼CEO肯·莫克说：“他们关注的是以低成本获得差异化的新药，但对开发新药背后的经济逻辑却缺少认识。
”他还说，要求开展试验证明新药的优势，甚至可能会让制药公司丧失开发新药的兴趣。
这种情况正在发生。大型制药公司越来越聚焦还不存在优良药物的领域，比如罕见病和晚期癌症。对应药物一般都是初次进入市场，价格没有上限，往往以有限的有效性数据就能光速通过美国食品及药品管理局的审批。当有试验证明能够使肿瘤缩小30%的情况下，很多新的抗癌药物就通过审批了，即使这些药物还没被证明能够提高生存率。
图尼斯认为，由于加速审批，“在风险和收益上都有极大不确定性的大量药品通过了审批”。其实，除了在审批前做直接的药物比对试验，还有其他的解决方案。比如，监管者和付费方可以要求开展上市后的研究，追踪药物的有效性。然而这个步骤经常被忽略。
图尼斯所在的医学技术政策中心采用了另一种方案。去年，这家机构将治疗血友病的试验性基因疗法的各相关方召集在一起，协定了厂商在审批前可以达到的一系列目标。例如，患者要求缓解慢性疼痛，在监测出血发作频率的同时也要监测心理健康状况。这样做就很好地协调了各方利益。
如果制药公司都使用相同的方式衡量新药效果，就有可能在不同的产品之间做出比较。患者和医生也不会被蒙在鼓里了。