HIV/AIDS是给人类健康造成负担最重的传染病之一，尤其是在低收入国家。据WHO统计，2018年全球HIV感染者超3700万人。HIV主要攻击人体的“国防部门”，即免疫系统，造成机体免疫机能低下，降低机体对其他病原、癌症的监控和抵抗能力。CCR5蛋白是HIV入侵宿主免疫细胞的重要“把手”之一。如果能把免疫细胞表面的这个“把手”卸掉，那么HIV就不能入侵，也就不能存活了。
早先的科研团队多把精力放在运用基因编辑方法改造T细胞的CCR5，并且取得了令人振奋的效果，这说明通过基因编辑改变CCR5来控制HIV是可行的。
中国学者在nejm上发文，通过基因编辑人体干细胞抵御HIV病毒。
2019年9月11日，《新英格兰医学杂志》在线发表了解放军第307医院造血干细胞移植科原主任陈虎、北京大学生命科学学院教授邓宏魁、北京首都医科大学附属佑安医院教授吴昊、中山大学中山医学院教授邓凯联合团队的最新科研成果。在该研究中，科研人员运用CRISPR/Cas9技术将供体造血干细胞的CCR5基因进行了插入敲除，并将其移植到HIV感染伴有急性淋巴母细胞性白血病的患者体内，进行了19个月的随访观察。
结果显示，患者在骨髓移植后淋巴细胞和T细胞亚群的数量出现明显上升，CD4细胞数目在移植后6个月达到正常范围，并在之后的随访阶段一直维持正常水平。
但该研究中HSPCs的CCR5体外敲除效率仍然偏低，仅为17.8%，整个随访期内患者骨髓有核细胞的CCR5敲除比率在5.20%和8.28%之间波动。
在CD4细胞数量达到正常范围后，科研人员尝试停止使用抗逆转录病毒药物，以检测骨髓移植能否抑制患者体内的病毒复制。遗憾的是，药物治疗停止后，患者体内的HIV病毒量出现了剧烈上升，CD4细胞的数量和比例均降低，CCR5缺失的CD4细胞的比例出现小幅上升。这促使科研人员不得不重启抗逆转录病毒治疗程序。
研究者指出，虽然该研究成功的将CCR5敲除的造血干细胞移植到HIV感染者体内，但较低的敲除效率仍然阻碍机体对HIV病毒的有效清除。因此，如何提高CCR5的敲除效率以及效率提高后的安全性仍需要进一步研究。
清华大学艾滋病综合研究中心主任张林琦表示，这是世界上首次报道通过基因编辑技术敲除人体造血干细胞CCR5基因，回输给患有艾滋病及急性淋巴细胞白血病患者，在安全性和有效性等研究方面，获得了宝贵的数据，取得了长足的进步。
值得一提的是，去年年底沸沸扬扬的基因编辑婴儿，也是基于CCR5这一靶点，用来预防HIV病毒同T细胞结合，进而阻止HIV病毒对人体免疫系统的破坏，不过当时是一项防御性试验，同时是在人胚胎细胞上进行基因改造，因此具有极大的争议性。
此次研究也是通过基因编辑改造CCR5靶点，阻止HIV病毒与之结合，进而攻击T细胞，从而达到治疗艾滋病病毒的目的，这是一个治疗性试验，同时该研究在成人身上的体细胞中进行，避免了胚胎基因编辑的伦理争议。