今天，有一篇关于抗癌药的新闻刷屏了，“美国FDA正式上市‘广谱’抗癌药，治愈率高达75%！”癌症至今仍是对人类威胁极大的疾病，如今有一个治愈率这么高的药物，那震撼程度堪比当年抗生素的发现了！然而，这么好的消息，是真的吗？首先，这个药是确实存在的。它的名称叫做larotrectinib，商品名叫Vitrakvi。其次，这个药确实得到了FDA的批准。
但是，在网络上流传的这篇文章中，这个药的疗效被严重夸大了。75%这个数字确实存在，但不是治愈率，而是缓解率。由于恶性肿瘤的特殊性，一般不太用“治愈”来评价治疗效果，而是用“缓解”。缓解一般是指肿瘤病灶消失，或明显缩小，或癌症标志物恢复正常。恶性肿瘤经过治疗达到缓解后，仍有可能复发。而“治愈”，复发的可能性就很小了。两字之差，效果完全不一样。
虽然没有网传的那么厉害，不过75%缓解率、治疗作用不分瘤种（传统分类），这已经是很令人期待了。Larotrectinib治疗肿瘤的原理是这样的：研究显示，有一种叫做NTRK的基因，可以异常地与其他基因融合，从而产生变异的TRK蛋白，这些变异的蛋白可以驱动肿瘤的生长和转移。而larotrectinib正是新一代具有高度针对性的口服TRK抑制剂。NTRK融合很罕见，却能够发生在身体许多部位的肿瘤中。
这些肿瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等。所以larotrectinib从早期开发时期开始就针对特定的基因突变，而不是针对特定的肿瘤种类。有人说larotrectinib能治17种肿瘤，其实这是按传统的分类，也就是按照肿瘤的组织来源分类。如果是按肿瘤的驱动基因来分，也可以看作一种肿瘤，就是具有NTRK基因融合的肿瘤。
有3项临床试验研究了larotrectinib的疗效，包括了55名患有实体肿瘤的儿童和成人患者。这些患者具有已鉴定的NTRK基因融合，没有耐药突变，并且已经出现转移，或者手术无法切除。这些患者没有令人满意的其他治疗方法，或治疗后肿瘤仍然进展。Larotrectinib在不同类型的实体瘤中表现出75％的总缓解率。其中73％的缓解至少持续6个月，在结果分析时有39％已经持续一年或更长时间。
在larotrectinib能够治疗的肿瘤中，有一些至今没有很好的治疗办法，这就是为什么美国食品药品管理局（FDA）加速批准它上市的原因。但FDA也要求，还需要进一步的临床试验来确认larotrectinib的临床获益。在临床试验中，接受Vitrakvi的患者报告的常见副作用包括：疲倦、恶心、咳嗽、便秘、腹泻、头晕、呕吐以及转氨酶水平升高。
FDA建议：在治疗的第一个月内每两周监测患者的ALT和AST肝功能检测指标，以后每月一次，或按临床指征进行监测。孕妇或哺乳期女性不应服用larotrectinib，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成损伤。我们期待，科学家能够研发出更多、更有效的抗癌新药，让真正治愈癌症的这一天早日到来！