让已经陷入生命危险的病患使用未经批准的药物,只会带来虚假的希望。毫无疑问,美国这个新的法案听起来很棒。特朗普总统对营销有那么点了解,他5月30日签署“尝试权”法案时,一直在滔滔不绝地谈论着这个法案的名字。出台法案,是想让这样的患者能绕过美国食品及药品管理局(FDA),更容易地使用试验中的药物。
这项法案的名字和概念都非常讨喜,美国已经有40个州通过了类似的法规,不过在联邦政府加入进来之前,那些法规基本是象征性的。各州的法规不尽相同,大体意思都是,临终患者可以向制药厂商寻求任何已经通过I期临床试验的药物。深入了解以后,你会发现将FDA视为障碍是不对的,这项法案也不像宣称的那么美妙。事实上,几十年来制药公司一直通过FDA监管的项目,让患者可以接触未经批准的药物。
这种“扩大使用”(expanded access,也叫“同情使用”)的目标患者,是部分不符合正式药物研究要求而没法参与试验的重病患者。但是,这些可能无效或不安全的药物,存在使用障碍。制药公司也有很多理由对此保持谨慎。处于早期试验阶段的药物,风险和收益都存在很大的不确定性。缺乏职业道德的公司却可能在新的法案下掠劫无助的患者。医生和制药商可以在法规下逃脱责任。
美国伊利诺伊州的心脏病学家韦伯哈夫·兰加拉詹(Vibhav Rangarajan)曾希望这个法规可以帮他2岁的女儿拉达(Radha)拿到一种试验药物。但他认为这个法案对制药公司来说缺乏有意义的激励,“它不会真正改变局面。”