近日，美国FDA局长Scott Gottlieb博士发表声明，宣布FDA将继续大力推进基因疗法的开发，并发布了6大新指南。基因疗法曾经只是一种理论，现在对于患者来说已经成为一种治疗现实。基因疗法具有治疗和治愈一些难治性的疾病的潜力。FDA为基因产品如何开发、监管机构审核和报销建立的政策框架，将有助于为这个新市场的持续发展奠定基础。
在过去的12个月中，FDA批准了三种基因疗法产品。这反映了该领域的快速发展。我们达到了一个拐点，能够可靠地将基因盒（gene cassettes）输送到体内、细胞和人体中。未来，我们预计该领域将继续向前发展，可能会有许多治疗衰弱性疾病的基因疗法获批。这些疗法有很大的希望。我们的新举措旨在促进这一创新领域的发展。
基因疗法正在针对许多疾病领域进行研究，包括遗传疾病，自身免疫疾病，心脏病，癌症和艾滋病。我们期待与学术界和研究界合作，为更多患者提供安全有效的产品。但我们知道，我们仍然需要了解基因产品的工作原理，如何安全地使用它们，以及它们是否能够在体内继续正常工作而不会产生长期副作用。
今天，我们发布了三份针对特定疾病的基因治疗产品开发的新指南。这是FDA为基因治疗产品发布的前三种特定疾病指南。血友病的人类基因治疗：目前正在开发的血友病基因治疗产品作为单次治疗，可以使患者长期生成体内缺失或异常的凝血因子，减少或消除对凝血因子替代品的需要。
今天，我们还提供了三个现有指南的全面更新，解决了与基因治疗相关的制造问题。第一份指南，《人类基因治疗研究新药申请（INDs）的化学，制造和控制（CMC）信息》，关于申办方如何提供足够的CMC信息以确保在研基因治疗产品的安全性、均一性、质量、纯度和效力的建议。