医学史上有一些改变疾病治疗范式的大事件，比如外科手术的发明、抗生素的发现，而下一个大事件可能是正在成熟的基因治疗。经过三十年的反复挫折，基因治疗终于迎来了曙光：在刚刚过去的2017年，美国FDA首次批准了两种针对血液疾病的CAR-T细胞免疫疗法和一种针对眼科遗传病的疗法Luxturna。
不久的将来，更多的基因治疗方法将从实验室走向临床，掀起一场新的医学革命，这两天在如火如荼的JP摩根健康产业大会上，有诸多医疗公司在基因治疗领域跃跃欲试。1月11日，美国《科学》杂志刊登了该领域6位知名科学家的联名文章“Gene therapy comes of age”，系统地回顾了基因疗法的发展史，并展望了基因疗法的未来。
早在45年前，基因治疗先驱西奥多·弗里德曼就提出单基因遗传病可通过给病人提供正确的基因来治疗。从原理上来说，基于蛋白的疗法需要反复给药，而如果可修复病人的错误基因或直接提供正确的基因，那么单次治疗就有可能产生持续的治疗效果。随着基因领域基础研究的进展，从1990年代早期开始，基因治疗开始进入临床实验。然而，临床实验的结果不断重复着“乐观-失望”的循环，不是没有带来预期的疗效，就是带来严重的副作用。
经过近三十年的努力，科学家在基础研究方面取得了长足的进步。特别是新的基因载体、新的基因编辑技术以及在细胞生物学和免疫学领域取得的进展，为基因治疗的安全性和有效性提供了理论和工具支持。这些进步使得近十年来基因治疗的临床实验取得了很多突破性的进展。
基因治疗目前有几种形式：第一种是将正确的基因导入细胞来替代错误的突变基因；第二种是直接修复错误的基因，也就是常说的基因编辑；第三种是在体外通过基因技术修改细胞，然后把修改的细胞放回人体发挥作用，比如激活人体的免疫系统。
2017年是基因治疗正式走向临床的开始，可以看做基因治疗的元年。从今年开始，基因治疗将迎来更多的商业开发和临床实验。
基因治疗可能是迄今为止人类开发的最复杂的“药物”，也有希望解决一些至今让医学界束手无策的疾病。从过去三十年的经验和教训中，我们不难发现，基础研究的深度很大程度上决定了临床应用的成败。在大规模开展临床实验的时候，我们也不能忘记把目光重新放回基础研究。相对于历史上的其它治疗方式，基因治疗还涉及伦理问题，特别是基因编辑可能被用于非治疗领域，引发了学界的担忧。
基因治疗技术在进步的同时，也需要政策的跟进，以保证这种革命性的技术不被滥用。