全世界最痛苦的病有救了?干细胞疗法制造奇迹

作者: 叶水送

来源: 知识分子

发布日期: 2017-11-11

来自叙利亚的Hassan通过干细胞疗法成功治疗了罕见病大疱性表皮松解(EB),这一成功案例不仅为全世界的EB患者带来了希望,也让人们对干细胞疗法重拾信心。

来自叙利亚的Hassan是一个坚强、幸运的小男孩。他出生于战火纷乱的叙利亚,年纪轻轻就赢得了两场与死神的博弈:一个是战争,另一个是病魔。在他出生一周后,医生就发现他患有一种罕见病——大疱性表皮松解(epidermolysis bullosa,简称EB)。这种病症的患者皮肤非常脆弱,如同蝴蝶的翅膀一样,稍微施加压力,就会给他们带来极大的痛苦。

EB是最残忍的一种疾病,最严重的EB患者可能会因为大片皮肤缺失而早夭。后来,他跟随他的家属逃离出纷乱的叙利亚,以难民的身份来到了德国。2015年,Hassan的病情进一步恶化,身体60%的面积皮肤坏死,随处可见裂开的伤口。Hassan的父亲找到了意大利摩德纳-雷焦·艾米里亚大学的Michele de Luca,这位干细胞科学家在过去数十年里,一直尝试用干细胞疗法来治疗EB患者。

2015年9月,他们从Hassan身上取出1平方英寸的皮肤,然后从其中分离出干细胞,再矫正其突变位点,然后进行离体培养。2015年10月和11日,研究者通过这种方法对Hassan的皮肤进行移植,数月之后,效果就显现出来了。2016年3月,Hassan就重返校园了,他开始像一个年轻的生命那样,重拾力量,朝气蓬勃,可以运动,以及正常的社交。Hassan能活下来简直就是一个奇迹。

这既得益于科技的进步,同时也源于他坚强的内心,以及家人的坚持。

Hassan的皮肤再造成功,不仅让全世界的EB患者看到了希望,同时也让人们对干细胞疗法重拾信心。但对于De Luca及其团队来说,故事才刚刚开始,目前有数十名EB患者等待他们救治。De Luca希望以此能够建立更为高效以及标准的治疗方案,他表示,“这也许是我职业生涯中,最后一件想做的事”。

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