医疗不免有费用,而有时医疗与费用是巨大的矛盾。今天,美国批准的癌症疗法就是一个例子。癌症患者及其家庭当然希望有治疗方法,但费用太高令人望而惊叹。对于经济富裕的家庭是福音,对于经济勉强可以承担的家庭是负担,对于经济条件不佳的家庭是望尘莫及。请生产厂家降价就可以解决问题吗?它们会说:你们不付费,我们就无法承担研发的费用。我们不是慈善机构。
8月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)做出一个历史性的决定,批准了诺华的CAR-T疗法,商品名为Kymriah。这是全球首个CAR-T疗法的获批,同时也是美国的第一个基因治疗被批准,其适应症为25岁以下急性淋巴白血病患者(ALL)。
据统计,2012年全球白血病患者高达35.2万人,我国是白血病高发国家,每10万人中有4-6人患有白血病,其中40%是儿童,儿童白血病约占全部儿童肿瘤病例的1/3左右。中国医学科学院血液病医院副主任医师陈晓娟此前对《知识分子》介绍,急性白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤之一,主要包括急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病两大类,其中又以急性淋巴细胞白血病为主。
一个多中心的临床试验数据的显示,在63名由儿童和年轻人组成的复发或顽固性ALL患者中,治疗后3个月的总缓解率为83%。不过,它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。
所谓的CAR-T治疗,全名为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),首先从患者体内收集T细胞,然后在体外进行修饰,再将其打入到患者体内,从而精准靶向或杀伤癌细胞。诺华的Kymriah免疫疗法也不例外,它是一个针对不同患者的定制治疗方法。
目前,Kymriah的定价为47.5万美元,虽低于市场的预期,但是价格仍十分昂贵。高昂的价格是患者和公众关注的焦点问题之一。有分析师表示,由于潜在的患者较少,药厂要覆盖前期研发投入,很难将价格降下来,CAR-T治疗将会是全球最贵的治疗技术,治疗费用高达40万美元至75万美元。