基因工程细胞免疫疗法有望用于年轻的白血病患者，但其安全问题不容忽视。美国食品和药物管理局（FDA）专家顾问小组对用基因工程细胞免疫疗法治疗肿瘤表示支持，该疗法通过基因工程使患者自身的免疫细胞能够识别和破坏肿瘤细胞。在7月12日的不记名表决中，FDA专家顾问小组决定，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）的疗效大于风险。
诺华公司希望tisagenlecleucel能够用于治疗患有急性B淋巴细胞白血病，以及对既往治疗反应较差或出现复发的儿童和年轻患者。研究表明CAR-T治疗能够给这些病人带来持续的症状缓解。但是该项治疗也存在较大的风险。CAR-T疗法也为FDA的管理带来了一个艰巨的挑战：由于这种复杂的活体药物必须要为每一位患者新鲜制作，那么该如何保证药物的效能和纯度？