尽管胚胎干细胞和诱导干细胞具有治疗多种疾病的潜力，但干细胞研究火热的背后是巨大的商业利益驱动。目前绝大多数医院和商家宣传的干细胞治疗，多为实验性尝试，并没有足够的科学证据表明其对治疗疾病有效。干细胞治疗距离成为安全有效的临床应用，还有不小的差距。
在最近的60余年时间里，干细胞领域涌现出许多革命性的发现，也吸引了一代又一代科学家加入其中。它之所以如此重要以及被广泛地研究，部分是因为其巨大的疾病治疗潜力。干细胞的医学应用有多种方式，基本上都是基于其强大的分化和组织重建能力。
干细胞可应用于体外培养重建组织器官。该目标如果得以实现，可以解决器官移植的难题，并且器官移植可成为癌症治疗的手段之一，但这项工作目前主要在理论研究过程中。日本理化学研究所研究员笹井芳树领导的课题组在该领域做出突出的贡献，他们成功地使用老鼠的胚胎干细胞通过三维培养体系构建了功能性的视杯和垂体前叶，这一突破随后在人源胚胎干细胞中得以实现。
另外，它可应用于动物体内培养人的组织器官。这项工作的意义和上述体外培养的工作相似，主要技术原理是通过向基因改造的动物胚胎注射人源干细胞，以期获得由人源干细胞发育而来的相应器官组织。在技术上，可以回避复杂的体外干细胞培养，分化诱导和组织生成条件的摸索。但它也面临诸多挑战，例如如何提高人源干细胞在动物中的整合效率。
干细胞的另一重要应用是将病人组织细胞去分化和再分化，已分化细胞可通过简单的遗传操作去分化和再分化，这是干细胞理论研究和临床应用的革命性飞跃。在理论上，去分化干细胞的获得和体外培养可帮助理解全能性和细胞分化的本质，而特定疾病相关的去分化干细胞则可以作为体外的模式体系研究相应疾病的发生机理。
干细胞移植或干细胞治疗是目前最广为人知的干细胞治疗方式。仅从概念上，就很简单，因为干细胞的多能性和分化能力，注射干细胞到特定的组织，可修复疾病或者物理损伤的组织。然而，正因为概念的简单性和强大商业利益的驱动，干细胞移植亦成为商家和医院最为滥用的干细胞治疗方式之一，消费者和病人需要谨慎面对这种治疗手段。
在干细胞治疗史上，日本理化学研究所的高桥政代领导的课题组于2014年成功实现了第一例使用来自病人自身的去分化干细胞对该病人老年性黄斑部病变的治疗。这是一种视网膜黄斑部退化的疾病。家族遗传、种族背景、年龄老化、长期紫外线照射和抽烟等都可能是老年性黄斑部病变的致病因素，它虽不会导致视力的完全丧失，但视野中间变的模糊，或丧失视力依然会对日常生活造成严重影响。
目前医院和商家宣传的各种疾病的干细胞治疗手段多为实验性尝试，或未经最终批准的临床试验，没有足够的科学研究基础证明其对治疗疾病有效。国际干细胞研究协会也提供了相关建议：目前，只有少部分干细胞治疗是安全有效的。当前全世界范围内提供的多种未经最终确立的干细胞治疗手段，只有很小的成功率，它们均存在很大的风险，对健康的负面影响难以控制，且花费高昂。
为了提高干细胞治疗的有效性以及降低对病人的伤害，还有很多科学研究工作尚待完成，因此，干细胞治疗的潜能和安全有效的临床应用之间还有不小的距离。只有通过更多的科学研究，干细胞才有望在不久的将来，成为治疗人类疾病的有效手段。