6月30日早上，美国波士顿边上的一个生物技术公司Tesaro火了，股票开市后翻了一倍还多，从$37瞬间飙到$77。这一切都因为公布了它的抗癌新药Niraparib的三期临床实验数据，结果有点出乎意料的好，不久后肯定会上市。这是生物制药圈的常态，高风险高回报。任何新药临床结果出来之前，谁都不敢打保票，如果失败，一文不值，如果成功，股价暴涨。其实在今天之前，Tesaro股价一年之内已经跌了33%。
而一夜之间咸鱼翻身后，不知会有多少“专家”跳出来说：“我早就让你们抄底吧，不听我的！”谈钱伤感情，咱还是聊科学吧。
它名字叫Niraparib，是一个PARP基因的靶向药物，主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症，比如卵巢癌和乳腺癌。对了，它是口服药，所以病人按时在家里吃就好，不用去医院输液啥的。
此次临床试验，就是在“维持期”中使用Niraparib，结果发现有奇效：对有BRCA基因突变的卵巢癌，第一次化疗后，如果保持每日口服Niraparib一次，“中位无进展生存时间”是21个月。而对照组使用安慰剂的病人，只有短短5.5个月。“无进展生存”是癌症临床试验最常用的指标之一，它描述的不是病人总生存时间，而是有效控制肿瘤的时间。
这段时间内，肿瘤可能缩小，也可能没变，但总之没有恶化，病人生活状态会比较好，生活质量比较高。21个月对5.5个月，几乎是4倍！当然，病人的总生存时间肯定会超过“无进展生存”。也就是说化疗后再使用Niraparib维持的BRCA突变病人，平均生存时间将显著超过21个月，接近两年。这对晚期卵巢癌病人，可以说是革命性的好消息。
PARP和BRCA是细胞内负责修复DNA突变的两个主要基因，是守护我们细胞健康的“左右护法”。由于环境的影响，我们身体里随时随地都在发生DNA突变，但由于这两个护法的存在，保证了DNA突变后，99.9999%以上都能被顺利修复，不然癌症发病率会比现在高得多。
但有些人由于先天或者后天原因，细胞BRCA基因本身就发生了突变，失去活性，因而他们的DNA突变后修复概率大大降低，会快速积累更多的基因突变，这类人群产生癌症的概率也就大大增加。由于还不是完全清楚的原因，BRCA突变后，主要会导致女性患卵巢癌和乳腺癌的概率提高。其中乳腺癌的患病概率从不到10%，增加到55%到65%；卵巢癌从1%，最多增加到39%。BRCA突变对癌细胞来说是双刃剑。一方面，它是优势。
因为它能更快地积累基因突变，进化得更快，更容易产生耐药性，等等。另一方面，它是劣势。因为已经没有BRCA的癌细胞，如果再没有了PARP，就彻底失去了修复DNA的能力，这会导致极度混乱，细胞很快就会死亡，即使癌细胞也不行。由于已经没有BRCA，癌细胞变得非常依赖PARP。一点混乱是优势，彻底混乱谁都受不了。
PARP抑制剂的成功对年轻女性患者尤其重要。
据报道，在中国，BRCA突变导致的乳腺癌占总数的5%~10%，但这一比例在40岁以下年轻女性中要高得多。这不难理解，癌症发生需要多个基因突变，因此一般要很多年的积累。而年轻人得癌症，很多都是先天因素导致基因突变加速，BRCA的突变就是其中一个因素。所以年轻乳腺癌患者里面BRCA突变的比例高，是可以预见的。看到今天这个新闻，心里情绪复杂的可能还有一位女性：好莱坞影星安吉丽娜·朱莉。
这位世界“最性感的女人”，由于携带遗传性BRCA1基因突变，被预测有87%的概率在70岁之前得乳腺癌或者卵巢癌。于是她在事业巅峰期——37岁做了预防性双侧乳腺切除，39岁又做了卵巢切除，震惊世界。她的举动唤起了全世界无数人对BRCA基因突变，遗传性癌症，癌症筛查的关注，可能拯救了很多人，从这个角度绝对是功德无量。
但对于她自己，或者其他类似的突变携带者，如此“壮士断腕”是否是最佳选择，在科学界一直有很大争议。因为87%的概率不是100%，她不一定会得癌症，而做预防性切除对身体的损伤是100%的。对于朱莉来说，她最大的愿望是“参加子女的大学毕业典礼”，因此她不愿意冒险。这是个人选择，无可厚非。